Ensayo clínico en Fase II para evaluar la eficacia de la infusión de células autólogas CD34+ transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (Medicamento Huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A. / A Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy of the Infusion of Autologous CD34+ Cells Transduced with a Lentiviral Vector Carrying the FANCA Gene (Orphan Drug) in Patients with Fanconi Anemia Subtype A En marcha
Fase
Fase II
Patología
Anemias Carenciales, Insuficiencias medulares y aplasia medular, Leucemia mieloide aguda, --> Otros, Terapia celular y T-CARs, Trasplante de progenitores hematopoyéticos, Linfoma Folicular, Enfermedad de células falciformes
Descripción
Level of phenotypic correction of hematopoietic cells after the infusion of autologous CD34+ cells transduced with the therapeutic lentiviral vector in patients with Fanconi anemia subtype A Level of...

