Estudio de fase 3, sin enmascaramiento, con un único grupo, en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de BMN 270 (transferencia génica del factor VIII humano mediante un vector vírico adenoasociado) en pacientes con hemofilia A y concentración residual del FVIII =< 1 UI/dl, que reciben infusiones profilácticas de FVIII / A Phase 3 Open-Label, Single-Arm Study To Evaluate The Efficacy and Safety of BMN 270, an Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Factor VIII in Hemophilia A Patients with Residual FVIII Levels =< 1 IU/dL Receiving Prophylactic FVIII Infusions
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Coagulopatías hemorrágicas, Leucemia linfática crónica y otros SLPC, Terapia celular y T-CARs, Linfoma
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Victor Jimenez-Yuste
FECHA DE APERTURA
Abril, 2018
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Haemophilia A Hemofilia A
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
No especificado
DESCRIPCIÓN
Change of the hFVIII activity, as measured by one-stage clotting assay, during Weeks 49-52 post-BMN 270 infusion from baseline. Each subject's hFVIII activity during Weeks 49-52 is defined as the median of the values obtained during this 4-week window. Values for hFVIII activity will be excluded if obtained within 72 hours since the last infusion of exogenous FVIII protein concentrates . Variación en la actividad del hFVIII durante las semanas 49-52 posteriores a la infusión de BMN 270, en comparación con el período basal y de acuerdo con un ensayo de coagulación de una etapa. La actividad del hFVIII de cada paciente durante las semanas 49-52 se define como la mediana de los valores obtenidos durante este período de 4 semanas. Se excluirán los valores de actividad del hFVIII que se hayan obtenido en el transcurso de las 72 horas posteriores a la última infusión de concentrados de proteína FVIII exógena.
PALABRAS CLAVE
gene therapy, hemofilia, hemophilia, lymphocytic
