ENSAYO CLÍNICO

• LMA de nuevo diagnóstico primaria o secundaria (incluidas las relacionadas con la terapia) con mutación de IDH1 o IDH2 (evaluada por laboratorio local).
• ECOG 0-2.
• GOT y GPT <= 3 x LSN; Bilirrubina < 1,5 x LSN; Creatinina < LSN; Aclaramiento de creatinina >30 ml/min.

• Leucemia promielocítica aguda.
• LMA secundaria a LMC.
• Tratamiento previo contra mutaciones de IDH1 o 2.
• Tratamiento previo con quimioterapia, radioterapia o trasplante de progenitores hematopoyéticos contra la LMA (se permite citorreducción previa con hidroxiurea).
• Sujetos que han recibido Decitabina o más de 1 ciclo de Azacitidina.
• Afectación de SNC por LMA.
• Patología cardíaca activa en los 6 meses previos, clase III-IV de NYHA, FEVI <40%, hipertensión no controlada.
• Infección activa.
• Trastorno digestivo que interfiera con la absorción.
• Tratamiento con fármacos que prolongan el QT o QTc en screening >449 mseg.
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Se trata de un estudio dirigido a tratamiento de LMA en primera línea para pacientes con mutaciones de IDH1 o IDH2 que no sean candidatos a quimioterapia intensiva de inducción.

Los pacientes incluidos son aleatorizados a recibir el fármaco dirigido contra IDH mutado (AG-120 en caso de IDH1 y AG-221 en caso IDH2) de administración oral diaria en ambos casos, combinado con Azacitidina subcutánea en ciclos de 28 días frente a tratamiento con Azacitidina subuctánea solamente en pauta habitual, con el fin de comparar eficacia y seguridad.