Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, fase II para evaluar seguridad, eficacia y farmacocinética de ARGX-113 en pacientes con Trombopenia Inmune Primaria (ARGX-113-1603)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Trombopenia inmune primaria
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Controlado con placebo, Doble ciego
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. 12 de Octubre
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dr. Carlos Grande García
FECHA DE APERTURA
Mayo, 2017
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Diagnóstico confirmado de PTI con plaquetas < 30 x 109/l y sin clínica hemorrágica mayor en las 4 semanas previas.
- PTI con algún tratamiento estándar (corticoides, inmunosupresores orales, agonistas del receptor de trombopoietina) que haya permanecido estable en dosis y frecuencia en las 4 semanas previas.
- Edad 18 a 85 años.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Anticoagulantes o cualquier fármaco con efecto antiplaquetario en las 3 semanas previas.
- Transfusión en las 4 semanas previas.
- Inmunoglobulina intravenosa o inmunoglobulina anti-D en las 4 semanas previas.
- Empleo previo de trombopoietina recombinante.
- Uso de anti-CD20 en los 6 meses previos.
- Empleo de un inmunosupresor diferente a Azatioprina, Danazol, Micofenolato Mofetil o Micofenolato Sódico en las 4 semanas previas.
- Uso de terapia biológica o anticuerpos monoclonales en los 3 meses o las 5 vidas medias previas.
- Eventos tromboembólicos en los 12 meses previos.
- Enfermedad autoinmune conocida.
- Vacunas vivas en las 4 semanas previas.
DESCRIPCIÓN
El objetivo del estudio es evaluar seguridad, eficacia, tolerabilidad y farmacocinética de ARGX-113 en pacientes con PTI.
Se prevé la inclusión de 36 pacientes que recibirán todos ellos un estándar de tratamiento al que se añadirá de forma aleatoria 1:1:1 placebo o ARGX-113 nivel de dosis A o ARGX-113 nivel de dosis B, manteniendo el doble ciego. Tanto el placebo como el ARGX-113 a las diferentes dosis se administrarán en 4 infusiones intravenosas con 8 semanas de seguimiento posterior. Los pacientes podrán recibir tratameinto de rescate a lo largo del estudio si el investigador lo considera necesario.
PALABRAS CLAVE
ITP, PTI, trombopenia, trombopenia inmune primaria, ARGX-113, ARGX-113-1603
