ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase III

Leucemia mieloide aguda, Trombopenia inmune primaria

Ocutbre, 2025

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I 01. Los participantes deben tener 18 años o más en el momento de la firma del consentimiento informado. I 10. Los participantes deben ser capaces de otorgar el consentimiento informado firmado, tal como se describe en la sección 10.1 del anexo 1 del protocolo, que incluye el cumplimiento de los requisitos y las restricciones mencionados en el formulario de consentimiento informado (FCI) y en este protocolo. En los países en los que la mayoría de edad legal es superior a 18 años, el representante legal autorizado del participante también debe firmar un FCI específico (anexo 1, sección 10.1.3). I 02. Participantes de ambos sexos con diagnóstico documentado de TPI primaria en la historia clínica. I 03. Participantes con un estado funcional de 2 o inferior del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG). I 04. Los participantes deben haber recibido al menos un curso de tratamiento de primera línea según las directrices internacionales o el tratamiento de referencia (por ejemplo, CS orales o parenterales, IgIV, anti-D). Nota: los participantes pueden haber recibido múltiples cursos de tratamiento de primera línea, ya sea secuencialmente o en combinación. I 05. Antecedentes de respuesta plaquetaria durante el tratamiento con el tratamiento de primera línea. I 06. El participante presenta pérdida de respuesta, recaída o dependencia de esteroides. I 07. Consulte el protocolo del estudio. I 08. Todo uso de anticonceptivos por parte de varones y mujeres debe ser coherente con las normativas locales en relación a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos. I 09. Función hematológica, hepática y renal adecuada (hemoglobina >9 g/dl en 1 semana antes del día 1 del estudio), recuento absoluto de neutrófilos ¿1500/¿l, AST y ALT ¿1,5 × límite superior de la normalidad (LSN), albúmina ¿3 g/dl, bilirrubina total ¿1,5 × LSN (a menos que el participante tenga síndrome de Gilbert documentado), tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) >50 ml/min/1,73 m² (ecuación de creatinina CKD-EPI 2021 [Race-Free]), valores de razón normalizada internacional (INR) y tiempo de tromboplastina parcial activada (APTT) dentro del 20 % de los intervalos normales

E 01. Participantes con diagnóstico de TPI secundaria. E 18. El participante recibió tratamiento posterior/avanzado para el tratamiento de la TPI o se le realizó una esplenectomía antes del día 1 del estudio. E 19. El participante recibió medicamentos que se sabe que potencialmente mejoran la trombocitopenia para tratar otras afecciones dentro de 5 veces la semivida de eliminación del medicamento o en los 14 días posteriores al día 1 del estudio, el periodo que sea más largo, o se tiene previsto que el participante reciba tratamiento con medicamentos que se sabe que potencialmente mejoran la trombocitopenia para cualquier indicación durante el curso del estudio. E 10. Infección por VIH. E 20. Consulte el protocolo del estudio. E 21. Consulte el protocolo del estudio. E 22. Consulte el protocolo del estudio. E 23. Consulte el protocolo del estudio. E 24. Consulte el protocolo del estudio. E 25. Haber recibido cualquier fármaco en investigación en los 6 meses previos o 5 semividas, lo que sea más largo, o estar participando en otro ensayo clínico. E 26. Participantes embarazadas o en período de lactancia. E 02. Participantes con diagnóstico de síndrome de Evans. E 27. Personas internadas en una institución por orden reglamentaria o legal; presos o participantes internados legalmente. E 28. Participantes no aptos para participar, cualquiera que sea el motivo, a juicio del investigador, incluidas afecciones médicas o clínicas, o participantes con riesgo potencial de incumplimiento de los procedimientos del estudio. E 11. Antecedentes de tuberculosis (TB) activa o latente (a menos que el participante haya completado un ciclo completo de terapia antituberculosa o que un especialista confirme que el participante ha recibido el tratamiento adecuado y que puede comenzar el tratamiento con un inmunodepresor). Prueba positiva para la tuberculosis (QuantiFERON-TB-Gold [QFT] o equivalente) realizada en la visita de selección o en los 3 meses previos a la selección. E 29. Participantes que sean empleados del centro del estudio clínico u otras personas directamente involucradas en la realización del estudio, o familiares inmediatos de dichas personas (en combinación con la sección 1.61 de la Guía E6 de Buena Práctica Clínica [BPC] del Consejo Internacional de Armonización [ICH]). E 30. Sensibilidad a cualquiera de las intervenciones del estudio o sus componentes, fármaco u otra alergia que, en opinión del investigador, suponga una contraindicación para la participación en el estudio. E 12. Participantes con infección por VHB no controlada o activa: participantes con HBsAg positivo y/o ADN del VHB. E 13. Participantes con infección activa por VHC: ARN del VHC positivo y anticuerpos contra el VHC positivos. E 14. Abuso actual de drogas o alcohol. E 15. Náuseas y vómitos resistentes al tratamiento, mala absorción, derivación biliar externa, resección de intestino significativa o cualquier otra afección que impida la absorción adecuada del fármaco del estudio. E 16. Participantes que se hayan sometido a una cirugía mayor en los 28 días anteriores al día 1 del estudio o que tengan prevista una cirugía durante el periodo del estudio. E 03. Participantes con antecedentes de síndrome mielodisplásico. E 17. Consulte el protocolo del estudio. E 04. Participante con antecedentes o que presentan actualmente sangrado potencialmente mortal (por ejemplo, un sangrado que produce inestabilidad hemodinámica o compromiso respiratorio) debido a la TPI. E 05. Participantes con antecedentes médicos de linfoma, leucemia o cualquier neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto carcinomas basocelulares o epiteliales espinocelulares de la piel que hayan sido resecados sin indicios de enfermedad metastásica en los últimos 3 años. E 06. Participantes con antecedentes de trasplante de órgano sólido. E 07. Participantes con antecedentes de trastornos de la coagulación o sangrado, incluidas afecciones genéticas, distintos de la TPI. E 08. Consulte el protocolo del estudio. E 09. Prueba molecular para COVID-19 positiva (si se requiere prueba de COVID-19 según las pautas locales que se determinarán para cada centro)

El objetivo principal de este estudio es investigar si rilzabrutinib puede obtener un aumento duradero en el recuento de plaquetas en adultos con TPI primaria que no responden al tratamiento inicial.

immune thrombocytopenia, lla, trombocitopenia