Estudio multicéntrico en fase 3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de mitapivat en sujetos con Alfa- o Beta-talasemia dependiente de transfusiones (ENERGIZE-T) / A Phase 3, Double-blind, Randomized, Placebo-Controlled, Multicenter Study Evaluatingthe Efficacy and Safety of Mitapivat in Subjects With Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia (ENERGIZE-T)
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Anemias Congénitas y Hemolíticas
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Marta Morado Arias
FECHA DE APERTURA
Junio, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia alpha- o beta-talasemia dependiente de transfusiones
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
22.0
DESCRIPCIÓN
Transfusion reduction response (TRR), defined as a >=50% reduction in transfused red blood cell (RBC) units with a reduction of >=2 units of transfused RBCs in any consecutive 12-week period through Week 48 compared with baseline - Respuesta de reducción de transfusiones (RRT), definida como una reducción >=50 % en el número de unidades de eritrocitos transfundidas con una reducción de >=2 unidades de eritrocitos transfundidas en cualquier periodo de 12 semanas consecutivas hasta la semana 48 con respecto al inicio
PALABRAS CLAVE
beta-thalassemia, thalassemia
