Estudio multicéntrico en fase 3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de mitapivat en sujetos con Alfa- o Beta-talasemia no dependiente de transfusiones (ENERGIZE) / A Phase 3, Double-blind, Randomized, Placebo-Controlled, Multicenter Study Evaluating the Efficacy and Safety of Mitapivat in Subjects With Non Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia (ENERGIZE)
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Anemias Carenciales, Anemias Congénitas y Hemolíticas, Terapia celular y T-CARs
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Marta Morado Arias
FECHA DE APERTURA
Junio, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Non-Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia alpha- o beta-talasemia no dependiente de transfusiones
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
20.0
DESCRIPCIÓN
Hemoglobin (Hb) response, defined as a >=1.0 g/dL increase in average Hb concentration from Week 12 through Week 24 compared with baseline Respuesta de la hemoglobina (Hb), definida como un aumento de >=1,0 g/dl en la concentración media de Hb desde la semana 12 hasta la semana 24 con respecto al inicio
PALABRAS CLAVE
anemia, beta-thalassemia, gene therapy, thalassemia
