Estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y adaptativo de FT-4202 oral, un activador de la piruvato cinasa en pacientes con anemia drepanocítica / An Adaptive, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind, Multi-center Study of Oral FT-4202, a Pyruvate Kinase Activator in Patients with Sickle Cell Disease
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II-III
PATOLOGÍA
Anemias Carenciales, Anemias Congénitas y Hemolíticas, Enfermedad de células falciformes
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Clínico San Carlos
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Fernando Ataulfo Gonzalez Fernandez
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Marta Morado Arias
FECHA DE APERTURA
Junio, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
sickle cell disease (SCD) anemia drepanocítica (AD)
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
21.0
DESCRIPCIÓN
Hb response rate at Week 24 (increase of > 1 g/dL [> 10 g/L] from baseline) during the blinded treatment period Annualized VOC rate during the 52-week blinded treatment period based on adjudicated VOC review Tasa de respuesta de la Hb en la semana 24 (aumento de >1 g/dl [>10 g/l] desde el inicio) durante el periodo de tratamiento enmascarado.Tasa anualizada de CVO durante el periodo de tratamiento enmascarado de 52 semanas según la revisión de CVO adjudicada.
PALABRAS CLAVE
anaemia, anemia, hemolytic anemia, sickle cell disease
