Estudio de fase 2b, multicéntrico, abierto, para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de rilzabrutinib en pacientes con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes / A multicenter, open-label, Phase IIb study to evaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics of rilzabrutinib in patients with warm autoimmune hemolytic anemia
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Anemias Carenciales, Anemias Congénitas y Hemolíticas
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Marta Morado Arias
FECHA DE APERTURA
Junio, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Warm autoimmune hemolytic anemia Anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
20.0
DESCRIPCIÓN
1 - Proportion of participants with overall hemoglobin response ; Response is defined as an increase in hemoglobin (Hb) by >=2 g/dL from baseline and an absence of transfusion in the last 7 days, without biochemical resolution of hemolysis at the time response is achieved and an absence of rescue medications during the last 4 weeks. Complete Response is defined as hemoglobin >=11 g/dL (women) or >=12 g/dL (men), no evidence of hemolysis (normal bilirubin, LDH, haptoglobin, and reticulocytes), and absence of transfusion in the last 7 days and an absence of rescue medications during the last 4 weeks.2 - Proportion of participants who maintain durable response achieved during Part A or achieve a durable response during Part B and have a hemoglobin response ; Durable response (Part B) is defined as Hb level >=10 g/dL with an increase from baseline (Part A) of >=2 g/dL on three consecutive scheduled visits during Week 24 to Week 50; with absence of transfusion and no rescue medication during the period of 3 consecutive visits and for at least 7 days (transfusions) and 4 weeks (rescue medication) prior to the first consecutive visit. 1- Proporción de participantes con respuesta hemoglobínica global; Respuesta se define como un aumento de la hemoglobina (Hb) >=2 g/dl con respecto al inicio y ausencia de transfusiones en los 7 días anteriores, sin resolución bioquímica de la hemólisis en el momento de alcanzar la respuesta y ausencia de medicamentos de rescate durante las 4 semanas anteriores.Respuesta Completa se define como un nivel de hemoglobina >=11 g/dl (mujeres) o >=12 g/dl (varones), sin evidencia de hemólisis (valores normales de bilirrubina, lactato deshidrogenasa (LDH), haptoglobina y reticulocitos) y ausencia de transfusión en los 7 días anteriores y ausencia de medicamentos de rescate durante las 4 semanas anteriores.2- Proporción de participantes que mantengan una respuesta duradera lograda durante la parte A o que muestren una respuesta duradera durante la parte B y tengan una respuesta hemoglobínica; Respuesta duradera (parte B) se define como un nivel de Hb >=10 g/dl con un aumento respecto al inicio (parte A) >=2 g/dl en tres visitas programadas consecutivas entre la semana 24 y la semana 50; con ausencia de transfusión y de medicación de rescate durante el periodo de 3 visitas consecutivas y durante al menos 7 días (transfusiones) y 4 semanas (medicación de rescate) antes de la primera visita de la serie consecutiva
PALABRAS CLAVE
anaemia, anemia, anemia hemolítica, hemolytic anemia
