ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase III

Insuficiencias medulares y aplasia medular

Septiembre, 2023

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Se deberá firmar el consentimiento informado antes de la participación en el estudio. Participantes de ambos sexos ¿18 años de edad en el momento de la firma de los FCI y con un diagnóstico de HPN confirmado por un tamaño del clon HPN ¿10 % en los leucocitos según los datos de la historia clínica. Haber recibido una pauta estable (dosis e intervalos) de un tratamiento con un anticuerpo anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) durante al menos 6 meses antes de la selección. Media del nivel de hemoglobina ¿10 g/dl, determinada en cualquier laboratorio, documentada con la media de todas las evaluaciones de la hemoglobina disponibles (2 mediciones como mínimo) durante un periodo de 6 meses antes de la visita de selección. Además de cumplir el criterio de elegibilidad de la Hb, antes de comenzar a tomar iptacopán se deberán haber recogido dos muestras diferentes de los participantes durante el periodo de selección y haberse analizado en el laboratorio central obteniendo una media ¿10 g/dl. Nota: en el estudio se tratará de reclutar al menos a un 60 % de los pacientes con una media de la Hb <12 g/dl según la evaluación del laboratorio central en la selección; por lo tanto, el número de pacientes con una media de la Hb ¿12 g/dl en la selección se limitará al 40 % como máximo. Es obligatorio haber recibido la vacuna contra infecciones por Neisseria meningitidis y S. pneumoniae antes del inicio del tratamiento con iptacopán. Si el paciente no ha sido vacunado anteriormente, o si se requiere una vacuna de refuerzo, las vacunas se deberán administrar según la normativa local, al menos 2 semanas antes de recibir la primera dosis. Sin embargo, podrán administrarse estas vacunas menos de 2 semanas antes del inicio del tratamiento con iptacopán a criterio del investigador. Si el tratamiento con iptacopán se inicia menos de 2 semanas después de recibir la vacuna, se deberá administrar al participante antibiótico profiláctico al inicio del tratamiento con iptacopán y durante al menos 2 semanas después de recibir la vacuna. Si no se ha hecho anteriormente, es recomendable vacunarse contra las infecciones por Haemophilus influenzae, si la vacuna está disponible y según la normativa local. Se deberán administrar las vacunas al menos 2 semanas antes de iniciar el tratamiento con iptacopán. Sin embargo, podrán administrarse estas vacunas menos de 2 semanas antes del inicio del tratamiento con iptacopán a criterio del investigador. Si el tratamiento con iptacopán se inicia menos de 2 semanas después de recibir la vacuna, se deberá administrar al participante antibiótico profiláctico al inicio del tratamiento con iptacopán y durante al menos 2 semanas después de recibir la vacuna

Estar participando en otro ensayo con un fármaco en investigación o estar recibiendo otros fármacos en investigación en el momento del reclutamiento o haberlo hecho durante las 5 vidas medias de eliminación o los 30 días anteriores al reclutamiento, aquel periodo que sea más largo, o durante más tiempo si así lo exige la normativa local. Abuso actual de drogas o alcohol que pudiera interferir en la participación del paciente en el ensayo. Cualquier enfermedad que se considere probable que interfiera en la participación del paciente en el estudio. Pacientes que estén embarazadas o en periodo de lactancia o que piensen concebir durante el transcurso del estudio. Haber requerido una transfusión de hematíes durante los 6 meses anteriores a la selección o durante la selección. Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas o de trasplante de órgano sólido. Infección bacteriana, vírica (incluida la COVID-19) o por hongos sistémica y activa durante los 14 días anteriores a la administración del fármaco del estudio. Fiebre ¿38,0 °C durante los 7 días anteriores a la administración del fármaco del estudio. Infección por virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) (antecedentes conocidos de VIH o resultado positivo en las pruebas de anticuerpos del VIH en la selección). Antecedentes de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, p. ej., meningococo o neumococo. Enfermedad inestable incluyendo, entre otros, isquemia de miocardio, sangrado gastrointestinal activo, anemia crónica concomitante no relacionada con la HPN o acontecimiento trombótico inestable que no sean susceptibles de tratamiento activo según el investigador en la selección. Antecedentes de tumor maligno de cualquier sistema orgánico (salvo carcinoma basocelular localizado de la piel o cáncer de cuello uterino in situ), tratado o no tratado, durante los últimos 5 años, independientemente de que existan o no pruebas de recurrencia local o metástasis

Demostrar la no inferioridad de iptacopán después de cambiar el tratamiento de referencia (anticuerpos anti-C5) en el cambio en la Hb respecto a la basal.

hpn, iptacopan, paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, pnh