Estudio en fase I/II para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de NXT007 en personas con hemofilia A grave o moderada
ESTADO CLÍNICO
Reclutando
FASE/S DEL ENSAYO
Fase I-II
PATOLOGÍA
Coagulopatías hemorrágicas
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Victor Jiménez
FECHA DE APERTURA
Septiembre, 2023
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Hombre (según el sexo al nacer) Diagnóstico de hemofilia A (HA) congénita grave (FVIII:C <1 IU/dl) o moderada [actividad coagulante del FVIII (FVIII:C) entre >=1 IU/dl y <=5 IU/dl) con o sin inhibidores contra FVIII Participantes con inhibidores de FVIII: participantes que utilizan factor VII activado recombinante (rFVIIa) o que estén dispuestos a cambiar al rFVIIa como agente de derivación principal para el tratamiento de hemorragias intercurrentes, traumatismos o procedimientos. Resultados históricos de pruebas locales de inhibidores del FVIII disponibles durante la selección para confirmar cualquier historial previo de inhibidores y el estado actual. Los participantes que previamente hayan completado con éxito la inducción de la tolerancia inmunitaria (ITI) deben haberlo hecho al menos 5 años antes de la selección y no deben tener evidencia de recurrencia del inhibidor (permanente o temporal) desde entonces. Tolerancia de FVIII definida como <0,6 unidades bethesda (BU)/ml (<1,0 BU/ml sólo para laboratorios con un límite de sensibilidad histórico para la detección de inhibidores de 1,0 BU/ml) y recuperación in vivo (IVR) >66 %
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
Trastornos hemorrágicos hereditarios o adquiridos distintos de la HA congénita Niveles de actividad de la proteína C, antígeno libre de proteína S o actividad antitrombina III por debajo del límite inferior del intervalo de referencia en la selección Alto riesgo de microangiopatía trombótica (MAT), incluidos antecedentes personales o familiares de MAT, a criterio del investigador. Tratamiento previo o actual de una enfermedad tromboembólica (a excepción de una trombosis previa asociada a un catéter para la que no esté en curso un tratamiento antitrombótico) o signos de enfermedad tromboembólica. Antecedentes personales de cardiopatía isquémica, enfermedad cerebrovascular o diabetes mellitus (en el caso de los participantes =12 y <60 años) Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves al tratamiento con anticuerpos monoclonales y a anticuerpos o proteínas de fusión quiméricos o humanizados
DESCRIPCIÓN
Evaluar la seguridad de múltiples dosis de NXT007
PALABRAS CLAVE
hemofilia, hemophilia
