ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase II

Coagulopatías hemorrágicas, Leucemia mieloide aguda, --> Otros, Terapia celular y T-CARs

Agosto, 2023

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Sujetos varones con ¿12 y ¿65 años en el momento del consentimiento informado. Función hematológica adecuada, definida como un recuento plaquetario ¿100 000/¿l (¿100 × 109/l) y un nivel de hemoglobina ¿10 g/dl (¿100 g/l o ¿6,206 mmol/l) en las visitas de selección y previa a la administración. Función hepática adecuada, definida como un nivel de bilirrubina total ¿1,5 × límite superior de la normalidad (LSN, excepto el síndrome de Gilbert) y aspartato aminotransferasa y/o alanina aminotransferasa ¿3 × LSN en las visitas de selección y previa a la administración; sin signos clínicos ni pruebas analíticas o radiográficas conocidas compatibles con cirrosis hepática Función renal adecuada, definida como un nivel de creatinina sérica ¿2,0 × LSN en las visitas de selección y previa a la administración. Ser capaz de usar un diario para documentar los episodios hemorrágicos y el uso de medicación (se permite la asistencia del cuidador para adolescentes) Los pacientes sexualmente activos con una pareja que pueda quedarse embarazada deben aceptar el uso de métodos anticonceptivos eficaces durante todo el estudio. Las medidas anticonceptivas eficaces incluyen preservativo con o sin espermicida, una combinación de preservativo masculino con capuchón, diafragma o esponja con espermicida (métodos de doble barrera), vasectomía, pareja que utiliza medidas anticonceptivas estables (anticonceptivo hormonal combinado [estrógeno y progestágeno] o anticonceptivo hormonal con solo progestágeno, iniciado 2 o más ciclos menstruales antes de la selección, dispositivo intrauterino [DIU], sistema intrauterino liberador de hormonas [SIU], ligadura de trompas bilateral), y/o abstinencia sexual. Ser capaz de proporcionar el consentimiento informado por escrito (asentimiento del adolescente y consentimiento del progenitor/tutor/representante legal cuando proceda) para participar y tener la oportunidad de comentar el estudio con el investigador o el delegado. HemB documentada históricamente (definida como factor IX ¿0,05 UI/ml [¿5 %]). Los sujetos que estén actualmente en un programa de profilaxis deben estar dispuestos a interrumpir la profilaxis (incluida la profilaxis puntual en caso de acontecimientos deportivos) antes de la primera dosis de SerpinPC. Inhibidor del factor IX actualmente o en el pasado que requiera un tratamiento actual con agentes de desvío (bypass) en base a la historia clínica o los informes de laboratorio. THA documentada de ¿6 en los 12 meses anteriores a la selección (sujetos sin una pauta profiláctica) o una THA documentada ¿2 para los sujetos con una pauta profiláctica. al menos 12 semanas de documentación prospectiva de los episodios hemorrágicos en el estudio no intervencionista AP-0105 antes de la administración de SerpinPC, o dispuesto a completar un periodo de observación de 12 semanas (como mínimo) en AP-0103. Sin hemorragia en los 7 días anteriores al inicio (el periodo de observación prospectiva puede ampliarse si hay una hemorragia activa en curso). Dímero D ¿750 ¿g/l; en los casos en que haya una hemorragia en resolución, el umbral de exclusión es ¿1750 mg/l en las visitas de selección y previa a la administración

Tener trombofilia grave conocida (definida como deficiencia de antitrombina o de proteína S o C). Cualquier afección médica, psicológica o psiquiátrica importante que pudiera hacer que el paciente no fuera apto para el estudio o que pudiera interferir en la interpretación de los resultados del estudio. Tener antecedentes u otros indicios de abuso reciente de alcohol o drogas según lo determinado por el investigador (en los 12 meses anteriores a la selección). Tener infección conocida por el VIH con recuento de CD4 (o recuento de linfocitos T) <200 células/¿l en las 24 semanas anteriores a las visitas de selección y previa a la administración. Son elegibles los pacientes con infección por VIH que tengan CD4 >200 y cumplan todos los demás criterios. Recibir tratamiento con anticoagulantes o antiagregantes plaquetarios en la actualidad o tener previsto recibirlo. Tener previsto donar/almacenar esperma durante el tratamiento con SerpinPC Y en los 30 días posteriores a la última dosis de SerpinPC. Cualquier otra afección o comorbilidad significativa que, en opinión del investigador, haría que el paciente no fuese apto para la inclusión o que pudiera interferir en la participación o la finalización del estudio. Paciente con inhibidor del factor IX previo que respondió a la inducción de inmunotolerancia y permanece en profilaxis con concentrado de factores. Haber tenido trombosis venosa profunda (excluida la trombosis asociada a acceso venoso), embolia pulmonar, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular en el pasado. Antecedentes de intolerancia a las inyecciones s.c. Hipertensión no controlada (tensión arterial sistólica >160 mmHg; tensión arterial diastólica >100 mmHg). Peso >150 kg o índice de masa corporal >40 kg/m2. Tener cáncer activo o requerir tratamiento para el cáncer, excepto carcinoma basocelular. Participación en otro ensayo clínico intervencionista (excepto AP-0105) durante los 30 días previos a la selección. 9. Recibir terapia génica para la HemB en la actualidad

Evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento profiláctico con SerpinPC, administrado por vía subcutánea a pacientes con hemofilia B (HemB) con inhibidores.

check-point inhibitor, complement inhibitor, hemofilia, hemophilia, ph + acute lymphoblastic leukemia