ESTUDIO ABIERTO DE EXTENSIÓN PARA EVALUAR LA SEGURIDAD A LARGO PLAZO, LA TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA DE MARSTACIMAB EN PROFILAXIS EN PACIENTES CON HEMOFILIA A GRAVE (ACTIVIDAD DEL FACTOR DE COAGULACIÓN <1 %) CON O SIN INHIBIDORES O EN PACIENTES CON HEMOFILIA B DE MODERADA A GRAVE (ACTIVIDAD DEL FACTOR DE COAGULACIÓN ¿2 %) CON O SIN INHIBIDORES
ESTADO CLÍNICO
Reclutando
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Coagulopatías hemorrágicas
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Victor Manuel Jiménez Yuste
FECHA DE APERTURA
Septiembre, 2022
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Los pacientes que continúen y que procedan del estudio B7841005 y el estudio B7841008 habrán cumplido los criterios con respecto a la edad del estudio anterior en el que hayan participado. Pacientes que estén dispuestos a cumplir con todas las consultas programadas, el plan de tratamiento, los análisis y otros procedimientos del estudio. Todos los pacientes que continúen desde el estudio B7841005 y el estudio B7841008 habrán cumplido los criterios de peso mínimo en su estudio correspondiente. 4. El investigador, o una persona designada por este, obtendrá el consentimiento informado por escrito o firmado electrónicamente por el paciente o, cuando proceda, el consentimiento informado del tutor/el representante legal designado de cada paciente del estudio (tal como se define en el Apéndice 1) y el asentimiento del paciente, antes de que se realice cualquier actividad concreta del estudio. Todos los tutores legales/los representantes legales designados deben tener pleno conocimiento y los pacientes deben ser informados en la medida de lo posible sobre el estudio en un lenguaje que puedan entender. El investigador conservará el original del documento de consentimiento o asentimiento firmado de cada paciente. Pacientes que finalizaron de forma satisfactoria su participación en los estudios B7841005 o B7841008, que se definen como personas que no necesitaron una «interrupción anticipada» de los estudios B7841005 o B7841008
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
Tratamiento anterior o actual para alguna arteriopatía coronaria, trombosis venosa o arterial (CTCAE1 de grado >3) o cardiopatía isquémica (excepto trombosis relacionada con cateterismo). Función renal anormal según una FGe <30 ml/min/1,73 m2 (consulte la sección 10.2.1 del Protocolo para obtener las fórmulas utilizadas en el cálculo de la FGe). Para determinar la aptitud, se pueden usar cálculos anteriores de FGe hasta 90 días antes de la consulta del día 1 de TPY1. Intervención quirúrgica programada conocida durante el período del estudio previsto. Los posibles pacientes que tengan programada una intervención quirúrgica durante el período de estudio podrán ser aptos para participar según el caso, solo después de la consulta entre el investigador y el monitor médico de Pfizer. Otras enfermedades o trastornos psiquiátricos, incluidas las ideas y conductas de suicidio recientes (durante el último año) o activas, o anomalías de laboratorio que puedan aumentar el riesgo de participar en el estudio o, según la opinión del investigador, causar que el paciente resulte inadecuado para el estudio. Funcionamiento hepático inestable según lo determinado por la evaluación clínica del investigador y el examen de los resultados de laboratorio más recientes del paciente, lo que haría que el paciente resultase inadecuado para el estudio. En el caso de los pacientes que se haya demostrado que están infectados por el VIH, el empeoramiento del estado de su enfermedad de acuerdo con la evaluación clínica del investigador y el examen de los resultados de laboratorio más recientes del paciente, para incluir el recuento disponible de CD4 más reciente a nivel local (si está disponible), lo que haría que el paciente resultase inadecuado para el estudio. Tratamiento habitual y simultáneo con medicamentos inmunomoduladores (p. ej., inmunoglobina intravenosa [IGIV] y corticoesteroides sistémicos habituales, rituximab). Uso continuado o previsto de profilaxis o inducción de tolerancia inmunológica con sustitución de los factores VIII o IX durante el estudio. Participación en otros estudios con fármacos en fase de investigación o vacunas experimentales en los 30 días (o según lo determinado por los requisitos locales) o 5 semividas previos a la inscripción en el estudio o durante la participación en este, a excepción de la participación los estudios B7841005 y B7841008. Personal del centro de investigación o empleados de Pfizer directamente involucrados en la realización del estudio, personal del centro supervisado por el investigador y sus respectivos familiares
DESCRIPCIÓN
Determinar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con marstacimab en pacientes con hemofilia A grave o hemofilia B de moderada a grave (actividad del factor VIII <1 % o actividad del factor IX ¿2 %, respectivamente) de 1 a <75 años de edad con o sin inhibidores.
PALABRAS CLAVE
factor xi, hemofilia, hemophilia
