ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase II

Trombopenia inmune primaria, Mielofibrosis Primaria

Febrero, 2026

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Consentimiento informado escrito y voluntario firmado. Coagulación adecuada definida por el tiempo de protrombina/índice internacional normalizado y el tiempo de tromboplastina parcial ¿ 1,5 × LSN. Si es fértil, está dispuesta a utilizar métodos anticonceptivos efectivos durante el estudio y hasta 30 días después de la última dosis de pacritinib. Dispuesto a someterse y poder tolerar resonancias magnéticas frecuentes durante el estudio y biopsia de médula ósea. Capaz de comprender y dispuesto a completar evaluaciones de síntomas. Edad ¿18 años Pacientes con diagnóstico confirmado de mielofibrosis, ya sea mielofibrosis primaria (PMF) o post policitemia vera (PPV-MF) o post trombocitemia esencial (PET-MF) Pacientes con trombocitopenia, delimitada por recuentos de plaquetas entre 50 ¿ 120 x10e9/L. Pacientes que, a juicio del investigador, requieren tratamiento con inhibidores de JAK-2 y son elegibles para iniciar el tratamiento con pacritinib, ya sea en primera línea (sin tratamiento previo con inhibidores de JAK2) o en segunda línea (tras ausencia de respuesta, pérdida de respuesta o intolerancia a un inhibidor de JAK2 previo). Nota: Los pacientes deben haberse recuperado a grado ¿ 1 de cualquier toxicidad del tratamiento previo. Tener un estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG-PS) de 0 a 2 Tener un sistema de puntuación pronóstica internacional dinámico (DIPSS) de riesgo intermedio-1, intermedio-2 o alto. Recuento de blastos periféricos < 5% y recuento absoluto de neutrófilos (RAN) de ¿500/¿L. Función hepática y renal adecuada, definida por: a. Transaminasas hepáticas, incluyendo alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) ¿ 3 x LSN. AST/ALT ¿ 5 x LSN si la elevación de transaminasas está relacionada con MF. b. Bilirrubina total y/o bilirrubina directa ¿ 4 x LSN. c. Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) > 30 ml/min

Esperanza de vida <6 meses. Cualquier condición gastrointestinal o metabólica activa que pueda interferir con la absorción de la medicación oral. Irradiación esplénica en los últimos 6 meses. Tratado previamente con pacritinib. Inclusión concurrente en otro ensayo intervencionista. Tratamiento con una terapia experimental dentro de los 28 días previos a la primera dosis del tratamiento del estudio. Tratamiento sistémico con un inhibidor o inductor potente del CYP3A4 y el tratamiento no puede suspenderse ni cambiarse a un medicamento diferente dentro de las 5 vidas medias anteriores a la inclusión al estudio. Insuficiencia hepática grave (Child-Pugh C). Antecedentes de sangrado reciente significativo, definidos como grado ¿2 de NCI CTCAE dentro de los 3 meses previos a la primera dosis del tratamiento del estudio, o con sangrado activo, a menos que sea precipitado por un evento desencadenante (p. ej., cirugía, traumatismo o lesión). Afecciones o medicamentos que aumentan el riesgo de sangrado, excepto aspirina (dosis ¿100 mg al día). Se podría considerar la inclusión de pacientes tratados con anticoagulantes orales de acción directa (ACOD) (puede consultarse con el promotor, GEMFIN). Pacientes con artritis reumatoide para quienes se requiere terapia con un inhibidor de JAK alternativo. Antecedentes de arritmias de grado ¿2 según CTCAE o afecciones cardíacas no arritmicas en los 6 meses previos a la primera dosis del tratamiento del estudio. Se podrá considerar la inclusión de pacientes con afecciones cardiovasculares de grado 2 no arritmicas o sin QTc si se encuentran estables, asintomáticos y es improbable que afecten a la seguridad del paciente. Prolongación del intervalo QT corregido por el método de Fridericia (QTcF) >480 ms u otros factores que aumentan el riesgo de prolongación del intervalo QTcF (p. ej., insuficiencia cardíaca, hipocalemia o antecedentes de síndrome de intervalo QT largo). Insuficiencia cardíaca congestiva de clase II, III o IV de la New York Heart Association. Trastorno intestinal inflamatorio o funcional crónico activo o no controlado, como enfermedad de Crohn, enfermedad inflamatoria intestinal, diarrea crónica o estreñimiento. Otra neoplasia maligna en los 3 años previos al día 1 de tratamiento, excepto cáncer de piel o córnea de células basales o de células escamosas con tratamiento curativo; carcinoma in situ de cuello uterino con tratamiento curativo. La excepción es si las pacientes han estado libres de enfermedad durante al menos 5 años y el investigador considera que tienen bajo riesgo de recurrencia de dicha neoplasia. Seropositividad conocida para el virus de la inmunodeficiencia humana. Infección activa conocida por el virus de la hepatitis B o C. Mujeres embarazadas o en período de lactancia Enfermedad intercurrente no controlada, que incluye, entre otras, infección activa en curso, enfermedad psiquiátrica o situación social que, a juicio del médico tratante, limitaría el cumplimiento de los requisitos del estudio

El objetivo principal de este estudio es evaluar el efecto de pacritinib sobre la fibrosis de la médula ósea.

mielofibrosis, myelofibrosis, trombocitopenia