Estudio abierto y multicéntrico con un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de caplacizumab y tratamiento inmunosupresor sin plasmaféresis terapéutica de primera línea en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunitario. / An open-label, single-arm, multicenter study to evaluate the efficacy and safety of caplacizumab and immunosuppressive therapy without first line therapeutic plasma exchange in adults with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Anemias Carenciales, Anemias Congénitas y Hemolíticas, Coagulopatías hemorrágicas, Trombopenia inmune primaria, Púrpura Trombótica Trombocitopénica
CENTRO INVESTIGADOR
H.G.U. Gregorio Marañón
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Cristina Pasqual Izquierdo
FECHA DE APERTURA
Agosto, 2022
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Púrpura trombocitopénica trombótica
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
20.0
DESCRIPCIÓN
Proportion of participants achieving Remission without requiring therapeutic plasma exchange (TPE); Remission is defined as sustained Clinical Response (sustained platelet count >=150 × 10^9/L and lactate dehydrogenase [LDH] <1.5 × upper limit of normal [ULN] and no clinical evidence of new or progressive ischemic organ injury for at least 2 consecutive visits) with either (a) no TPE and no anti- von Willebrand factor (anti-vWF) therapy for >=30 days (Clinical Remission), or (b) with attainment of a disintegrin and metalloproteinase with a thrombospondin type 1 motif13 (ADAMTS13) >=50% (Complete ADAMTS13 remission), whichever occurs first. Proporción de participantes que logren la remisión sin necesidad de PFT durante el periodo total del estudio;La remisión se define como una respuesta clínica mantenida (recuento plaquetario mantenido >=150 × 109/l y lactato deshidrogenasa [LDH] <1,5 × límite superior del valor normal [LSN] y sin evidencia clínica de lesión orgánica isquémica nueva o progresiva durante al menos 2 visitas consecutivas) (a) sin PFT y sin tratamiento con antifactor von Willebrand (anti-FvW) durante >=30 días (remisión clínica), o (b) con logro de una desintegrina y metaloproteasa con motivo trombospondina tipo 1, 13 (ADAMTS13) >=50 % (remisión completa de ADAMTS13), lo que ocurra primero.
PALABRAS CLAVE
anemia, enfermedad de von willebrand, hemolytic anemia, immune thrombocytopenia, purpura, púrpura trombótica trombocitopénica (ptt), thrombotic thrombocytopenic purpura (ttp), von willebrand disease
