Estudio de fase 3 sin enmascaramiento y de un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de PF-07055480 (terapia génica con el VAA2/6 recombinante/factor VIII humano) en varones adultos con hemofilia A entre moderadamente grave y grave (FVIII: C <= 1 %) / Phase 3, Open-Label, Single-Arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-07055480 (Recombinant AAV2/6 Human Factor VIII Gene Therapy) in Adult Male Participants with Moderately Severe to Severe Hemophilia A (FVIII:C<=1%)
ESTADO CLÍNICO
Reanudado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Coagulopatías hemorrágicas, Leucemia mieloide aguda, Terapia celular y T-CARs
FECHA DE APERTURA
Ocutbre, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Hemophilia A Hemofilia A
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
20.0
DESCRIPCIÓN
Annualized bleeding rate (ABR, spontaneous and traumatic bleedings) through 12 months following PF-07055480 infusion (from Week 3) versus ABR on prior Factor VIII (FVIII) prophylaxis replacement regimen. ABR (hemorragias espontáneas y traumáticas) durante los primeros 12 meses tras la infusión de PF-07055480 (a partir de la Semana 3) frente a ABR en el régimen anterior de sustitución profiláctica del FVIII.
PALABRAS CLAVE
fit aml, gene therapy, hemofilia, hemophilia, lma fit
