ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase III

Anemias Carenciales, Anemias Congénitas y Hemolíticas, Enfermedad de células falciformes

Noviembre, 2024

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Obtención del consentimiento informado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio. Las actividades relacionadas con el estudio son todos aquellos procedimientos llevados a cabo como parte del estudio, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para participar. El participante debe estar participando de forma ininterrumpida en un estudio principal de etavopivat (tabla 4-1) para el tratamiento de la ACF o la talasemia y haber completado, al menos, un periodo de tratamiento del estudio principal. El participante debe haber obtenido un beneficio clínico del tratamiento con etavopivat, según lo determine el investigador. Todo participante con reducción o interrupción temporal de la dosis deberá volver a someterse a la exposición antes de la transferencia. Los participantes en tratamiento con hidroxicarbamida (HC), crizanlizumab o l-glutamina en polvo oral (Endari®) en el momento del consentimiento pueden ser aptos si han recibido una dosis estable en el estudio principal, definida a criterio del investigador. Se aceptan los ajustes necesarios relacionados con el peso o la edad. Se puede considerar que los participantes con pausas o reducciones temporales de la dosis por motivos médicos reciben igualmente una dosis estable, según determine el investigador, que evaluará el efecto de estos ajustes en función del contexto clínico y del estado de salud general del paciente

Participación previa en este estudio. La participación se define como el consentimiento informado firmado. Mujeres embarazadas, con intención de quedarse embarazadas o en edad de concebir que no estén utilizando métodos anticonceptivos adecuados, según se define en el Apéndice 4 (sección ¿10.4). Todo trastorno, excepto las afecciones asociadas a la ACF o la talasemia, que en opinión del investigador, pueda poner en peligro la seguridad del participante o el cumplimiento del protocolo. El participante se retiró o interrumpió de forma permanente el tratamiento de un estudio clínico de etavopivat. Participantes con reducción permanente de la dosis del tratamiento (>28 días o más) o interrupción temporal del tratamiento en curso. Uso de cualquiera de los siguientes en los plazos anteriores a la visita de transferencia que se indican: a) uso de inhibidores de la polimerización de la hemoglobina S (HbS) durante la participación en el estudio principal o necesidad prevista de este fármaco durante este estudio; b) uso de un antagonista experimental de la selectina (p. ej., anticuerpo monoclonal o molécula pequeña) en el estudio principal o necesidad prevista de dichos fármacos durante este estudio; c) uso de eritropoyetina, u otro tratamiento con factor de crecimiento hematopoyético, durante más de 4 semanas consecutivas en el estudio principal o necesidad prevista de dicho fármaco durante el tratamiento de mantenimiento en este estudio; d) recepción o uso de medicamentos concomitantes que sean inductores potentes del citocromo P450 (CYP) 3A4 en las 2 semanas anteriores a la visita de transferencia o necesidad prevista de dichos fármacos durante el estudio. Para obtener orientación sobre los inductores potentes de CYP 3A4, véase la sección 6.8 Participación actual en un estudio distinto del estudio principal designado o participación prevista en cualquier otro ensayo clínico mientras dure el estudio FLORAL

To investigate long-term safety of etavopivat in adults, adolescents and children with SCD, SCDTD, TDT or NTDT transferring from the Hibiscus, HibiscusKids, Hibiscus3 and Gladiolus studies

anemia, sickle cell disease, talasemia