PHASE I/II CLINICAL TRIAL OF AUTOLOGOUS HEMATOPOIETIC STEM CELL GENE THERAPY FOR RAG1-DEFICIENT SEVERE COMBINED IMMUNODEFICIENCY ENSAYO CLÍNICO DE FASE I / II DE TERAPIA DE GENES DE CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS AUTÓLOGAS PARA INMUNODEFICIENCIA COMBINADA GRAVE CON DEFICIENCIA DE RAG1
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase I-II
PATOLOGÍA
Leucemia mieloide aguda, --> Otros, Terapia celular y T-CARs, Trasplante de progenitores hematopoyéticos, Linfoma Folicular, Enfermedad de células falciformes, Linfoma
FECHA DE APERTURA
Diciembre, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Patients with severe combined immunodeficiency (SCID) based on a genetic defect in the Recombinase Activating Gene 1 (RAG1) Pacientes con inmunodeficiencia combinada grave (SCID) basada en un defecto genético en el gen activador de recombinasa 1 (RAG1)
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
No especificado
DESCRIPCIÓN
1. Feasibility of successful generation of an IMP (RAG1 LV CD34+ cells) for RAG1 deficient SCID patients that meets the release criteria as defined in the IMPD. 2. Event free survival (EFS) after infusion of the IMP with events defined as a) failure of engraftment (neutrophils > 500/µL on three consecutive timepoints) within six weeks requiring infusion of the autologous unmanipulated backup stem cell product b) insufficient immune reconstitution within one year after RAG1 LV CD34+ cells infusion requiring allo-SCTc) occurrence of insertional mutagenesis presenting as malignant disease. 1. Viabilidad de la generación exitosa de un IMP (células RAG1 LV CD34 +) para pacientes con SCID deficiente en RAG1 que cumpla con los criterios de liberación definidos en el IMPD.2. Supervivencia libre de eventos (SSC) después de la infusión del IMP con eventos definidos comoa) fallo del injerto (neutrófilos> 500 / µL en tres puntos de tiempo consecutivos) dentro de las seis semanas que requieren la infusión del producto de células madre de reserva autólogo no manipuladob) reconstitución inmune insuficiente dentro de un año después de la infusión de células RAG1 LV CD34 + que requieren alo-SCTc) aparición de mutagénesis insercional que se presenta como enfermedad maligna.
PALABRAS CLAVE
autologous, blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (bpdcn), engraftment, gene therapy, hematopoietic, hematopoietic stem cell transplant, hsct, langerhans cell histiocytosis, mantle cell lymphoma, non-langerhans cell histiocytosis, ph + acute lymphoblastic leukemia, sickle cell disease, stem cell
