Estudio multicéntrico de fase 1/2, de aumento escalonado de la dosis, para evaluar la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de Quizartinib, en combinación con quimioterapia de reinducción y como tratamiento de mantenimiento con un solo agente, en pacientes pediátricos con MLA refractaria o en recaída de entre 1 mes y 18 años (y adultos jóvenes de hasta 21 años) con mutaciones de FLT3-ITD. / A Phase 1/2, Multicenter, Dose-Escalating Study To Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy Of Quizartinib Administered in Combination with Re-Induction Chemotherapy, and as a Single-Agent Maintenance Therapy, in Pediatric Relapsed/Refractory AML Subjects Aged 1 Month to <18 Years (and Young Adults Aged up to 21 Years) with FLT3-ITD mutations.
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase I
PATOLOGÍA
Leucemia mieloide aguda, Trasplante de progenitores hematopoyéticos, EICH, Linfoma, Leucemia
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Antonio Pérez
FECHA DE APERTURA
Mayo, 2018
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Relapsed or Refractory acute myeloid leukemia (AML) in subjects aged >=1 month to <=21 years with FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3)-internal tandem duplication (ITD) mutations following failure of front-line intensive chemotherapy Leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria en sujetos con edades comprendidas entre >=1 mes y <=21 años con mutaciones por duplicación en tándem interna (internal tandem duplication, ITD) en la tirosina cinasa 3 similar a FMS (FLT3) tras el fracaso de la quimioterapia intensiva de primera línea.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
20.0
DESCRIPCIÓN
Safety:- The safety profile of quizartinib administered in combination with reinduction chemotherapy for up to 2 cycles, with optional consolidationtherapy, and as a single-agent maintenance therapy over <=12 cycles.- Phase 1 only: Number of DLTs in dose cohorts in Re-Induction Cycle 1. Efficacy (i.e., the primary outcome measure):- CRc rate after completion of up to 2 Re-Induction Cycles. Pharmacokinetic:- Estimates of AUC, CL, and Vd for quizartinib and AC886 by the use of PopPK modeling or other applicable methods. Seguridad:- El perfil de seguridad de quizartinib administrado en combinación con quimioterapia de reinducción durante un máximo de 2 ciclos, con tratamiento de consolidación opcional, y como tratamiento de mantenimiento en monoterapia durante <=12 ciclos.- Fase I únicamente: Número de TLD en cohortes de dosis en el ciclo 1 de reinducción. Eficacia (es decir, el criterio de valoración principal):- tasa de RCc después de completar hasta 2 ciclos de reinducción. Farmacocinética:- Estimaciones del ABC, aclaramiento (CL) y Vd para quizartinib y AC886 mediante la creación de modelos de FCPob y otros métodos aplicables.
PALABRAS CLAVE
acute myeloid leukemia, aml, flt3, gvhd, hematopoietic, hsct, leukemia, maintenance aml, mrd, refractory aml, relapsed aml, relapsed/refractory all, secondary aml
