ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase I-II

Leucemia linfática crónica y otros SLPC, Leucemia linfoblástica aguda, Leucemia mieloide aguda, Terapia celular y T-CARs, Trasplante de progenitores hematopoyéticos, Linfoma

Septiembre, 2024

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Capaz de proporcionar el consentimiento informado. Diagnosticados de LES activo. Los pacientes con NL o sin NL serán elegibles si cumplen los siguientes criterios: o Para pacientes con NL: cociente de proteína/creatinina en orina (UPCR por sus siglas en inglés ) ¿1 mg/mg Función renal adecuada Función hepática adecuada Haber recibido todas las vacunas recomendadas, incluso contra la COVID-19/el coronavirus 2 del síndrome respiratorio agudo grave (SARS-CoV-2), según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (Centers for Disease Control and Prevention, CDC) o las directrices locales/institucionales para personas inmunodeprimidas antes o durante la selección o Las vacunas elaboradas con microorganismos vivos deben administrarse al menos 30 días antes de la visita previa a la perfusión. o Las vacunas elaboradas con microorganismos inactivados deben administrarse a los pacientes al menos 2 semanas antes del inicio de la perfusión del medicamento del estudio. Si es posible, las vacunas elaboradas con microorganismos inactivados también deben administrarse al menos 2 semanas antes de la leucocitaféresis. Estabilidad clínica mediante evaluación de las constantes vitales en el momento de la selección Las mujeres en edad fértil (sección 9.4) sexualmente activas deben comprometerse a utilizar 1 un método anticonceptivo altamente eficaz Edad de ¿18 a ¿65 años. Estado de valoración del Grupo de Oncología Cooperativa del Este (Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG) de 0 a 1. Un diagnóstico clínico de LES, basado en los criterios de clasificación de LES de adultos de la Liga Europea Contra el Reumatismo (European League Against Rheumatism, EULAR)/el Colegio Estadounidense de Reumatología (American College of Rheumatology, ACR) de 2019. Título de anticuerpos antinucleares (ANA) positivo o positividad para anticuerpos anti-ADN de doble cadena (anti-ADNds) en la selección

Tratamiento con rituximab u otro agente reductor de linfocitos B en las 26 semanas anteriores a la selección Terapia previa con linfocitos T con CAR. Trasplante previo de órganos sólidos (corazón, hígado, riñón, pulmón) o trasplante de células hematopoyéticas. Solo para pacientes con NL: evidencia de cronicidad grave en la biopsia de riñón, definida como una puntuación del índice de cronicidad del Instituto Nacional de Salud modificada de 3+ para cualquiera de las siguientes características de biopsia individual: puntuación de glomeruloesclerosis total, semilunas fibrosas, atrofia tubular o fibrosis intersticial. Mujeres embarazadas o en periodo de lactanca, o que tengan previsto quedarse embarazadas en las 52 semanas siguientes a la perfusión de CABA-201. Varones con capacidad de procrear (véase la Sección 9.4) que tengan previsto engendrar un hijo en las 52 semanas siguientes a la perfusión de CABA-201. Incapaz o reticente a cumplir el protocolo. Tratamiento con cualquier fármaco en investigación en el plazo de 4 semanas o 5 semividas, el período más largo entre ambos. Nota: Los pacientes que hayan recibido un inhibidor de C5 (p. ej., eculizumab, ravulizumab) pueden ser elegibles antes de transcurridas 5 semividas desde la última administración del inhibidor de C5 si, en la selección, presentan pruebas analíticas de laboratorio del complemento (es decir, medición del complemento hemolítico total [CH50]) que se hayan normalizado o vuelto a los niveles previos al tratamiento. Diagnóstico de cáncer, excepto cáncer de piel basocelular o epidermoide o carcinoma in situ del cuello uterino que haya sido extirpado y curado y hayan transcurrido al menos 5 años desde la escisión. Cirugía mayor prevista (incluida cirugía articular) en las 52 semanas siguientes a la perfusión de CABA-201. Contraindicación para la leucocitaféresis. Infección activa que requiera intervención médica en la selección. Antecedentes de reacción anafiláctica o reacción sistémica grave a fludarabina (FLU ), ciclofosfamida (CY) o cualquiera de sus metabolitos. Diagnóstico de síndrome de anticuerpos antifosfolipídos según Prueba positiva del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), anticuerpo antihepatitis C o antígeno de superficie de la hepatitis B, o evidencia de tuberculosis activa o crónica en la selección. Trastorno autoinmunitario distinto del LES que requiera tratamientos inmunosupresores. Presencia de enfermedad renal distinta de nefritis lúpica activa. Síntomas actuales de enfermedad renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica o cerebral grave, progresiva o no controlada, incluidas infecciones graves y no controladas, como sepsis e infecciones oportunistas. Afecciones médicas concomitantes que, en opinión del investigador, podrían suponer un riesgo inaceptable para el paciente por participar en este estudio, interferir en la evaluación de los efectos o la seguridad del producto en investigación o en los procedimientos del estudio. La presencia de edema grave o anasarca en la selección Enfermedad pulmonar crónica de moderada a grave Alteración de la función cardíaca o cardiopatía clínicamente significativa, incluidos: a. Angina inestable o infarto de miocardio o revascularización coronaria en las 26 semanas anteriores a la leucocitaféresis. b. Insuficiencia cardíaca congestiva en estadio III o IV según la Asociación del Corazón de Nueva York (New York Heart Association). c. Antecedentes de arritmia cardíaca clínicamente significativa (p. ej., taquicardia ventricular), bloqueo completo de rama izquierda, bloqueo auriculoventricular de alto grado. d. Antecedentes de miocardiopatía no isquémica grave. e. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo <45 % evaluada mediante ecocardiografía o ventriculografía isotópica (si se realizó) ¿8 semanas antes de la leucocitaféresis. f. Manifestaciones cardíacas graves y activas del LES, como pericarditis constrictiva, derrames pericárdicos hemodinámicamente significativos y miocarditis en el momento de la selección

Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de CABA-201 en sujetos con LES activo durante 28 días.

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