ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase III

Coagulopatías hemorrágicas, Leucemia linfática crónica y otros SLPC, Linfoma

Marzo, 2022

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Obtención del consentimiento/asentimiento informado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio. Las actividades relacionadas con el estudio son todos aquellos procedimientos llevados a cabo como parte del estudio, incluidas las actividades para determinar si un individuo es idóneo para participar. Diagnóstico de hemofilia A congénita grave (FVIII <1 %), hemofilia B congénita moderada/grave (FIX ¿2 %), o hemofilia congénita con inhibidores. Para el grupo 1 solamente: hombres <12 años en el momento de la firma del consentimiento informado. Para el grupo 1 solamente: pacientes con inhibidores (HAcI o HBcI): 1) Pacientes con HAcI con antecedentes médicos de al menos 26 semanas de tratamiento a demanda(b) en total en las últimas 52 semanas previas a la inclusión(a). 2) Pacientes con HBcI con antecedentes médicos de al menos 26 semanas de tratamiento a demanda(b) en total en las últimas 52 semanas previas a la inclusión(a). 3) Pacientes con HBcI independientemente de la pauta y la duración del tratamiento previo para la hemofilia(b). (a) Para pacientes menores de 1 año a los que se les haya diagnosticado hemofilia <1 año antes de la inclusión, los antecedentes médicos desde el momento del diagnóstico serán suficientes, siempre y cuando haya disponibles antecedentes médicos de un total de al menos 26 semanas de tratamiento relevante. (b) El tratamiento a demanda o profiláctico que reúne los requisitos para poder usarse durante este estudio es únicamente el que sirva para tratar las hemorragias con medicamentos que contengan factor de coagulación intravenosa. Para el grupo 1 solamente: pacientes sin inhibidores (HAcI o HBcI): 1) Pacientes con antecedentes médicos de al menos 52 semanas de tratamiento a demanda(b),(c) durante el último año previo a la inclusión y con al menos 3 hemorragias tratadas documentadas(d) durante este periodo. 2) Pacientes con antecedentes médicos de al menos 26 semanas de tratamiento profiláctico(b) en total en las últimas 52 semanas previas a la inclusión. (a) Para los pacientes menores de 1 año a los que se les haya diagnosticado hemofilia <1 año antes de la inclusión, los antecedentes médicos desde el momento del diagnóstico serán suficientes, siempre y cuando haya disponibles antecedentes médicos de un total de al menos 26 semanas de tratamiento relevante. (b) El tratamiento a demanda o profiláctico que reúne los requisitos para poder usarse durante este estudio es únicamente el que sirva para tratar las hemorragias con medicamentos que contengan factor de coagulación intravenosa. (c) Tratamiento profiláctico a corto plazo o relacionado con la cirugía (en relación con una hemorragia grave). (d) En los participantes <2 años, no hay limitación en el número de hemorragias tratadas documentadas en los antecedentes médicos. Para el grupo 2 solamente: pacientes de sexo masculino (independientemente de la edad) que han recibido tratamiento previamente con concizumab mediante uso compasivo

Hipersensibilidad conocida o sospechada al tratamiento del estudio o a fármacos relacionados. Trastorno de coagulación hereditario o adquirido conocido y distinto de la hemofilia congénita. Tratamiento de inducción de inmunotolerancia en curso o previsto. Antecedentes de enfermedad tromboembólica(a). Signos clínicos actuales de enfermedad tromboembólica o tratamiento para esta. Pacientes que, a criterio del investigador, se consideran en alto riesgo de acontecimientos tromboembólicos(b). (a) Incluye la trombosis arterial y venosa, como el infarto de miocardio, la embolia pulmonar, el infarto/la trombosis cerebral, la trombosis venosa profunda, otros acontecimientos tromboembólicos clínicamente significativos y la oclusión de las arterias periféricas. (b) Los factores de riesgo tromboembólicos podrían incluir, entre otros, hipercolesterolemia, diabetes mellitus, hipertensión, obesidad, tabaquismo, antecedentes familiares de acontecimientos tromboembólicos, arterioesclerosis y otras afecciones asociadas a un mayor riesgo de acontecimientos tromboembólicos

Establecer la superioridad de la profilaxis con concizumab en niños <12 años con hemofilia A o B con inhibidores que no han recibido tratamiento previamente con concizumab en comparación con su tratamiento a demanda previo en el número de episodios hemorrágicos espontáneos y traumáticos tratados. Establecer la superioridad de la profilaxis con concizumab en niños <12 años con hemofilia A o B sin inhibidores que no han recibido tratamiento previamente con concizumab en comparación con su tratamiento a demanda previo en el número de episodios hemorrágicos espontáneos y traumáticos tratados

hemofilia, leucemia linfocítica crónica (llc / cll)