Fase 1/2, estudio de primera administración en humanos de Bleximenib, un inhibidor de Menin-KMT2A (MLL1), en sujetos con leucemia aguda.
ESTADO CLÍNICO
Reclutando
FASE/S DEL ENSAYO
Fase I
PATOLOGÍA
Coagulopatías hemorrágicas, Linfoma, Leucemia
CENTRO INVESTIGADOR
H. Fundación Jiménez Díaz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Juan Manuel Alonso
CENTRO INVESTIGADOR
H.G.U. Gregorio Marañón
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Gabriela Rodríguez Macías
FECHA DE APERTURA
Julio, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
1. Fase 1 y Fase 2 cohortes de adultos: ¿ 18 años de edad y Fase 1 cohorte pediatríca de 12 a <18 años de edad. 2. Fase1: Leucemia aguda en recaída o refractaria y que ha agotado las opciones terapéuticas disponibles o no es elegible para ellas. 3. Fase 1: Leucemia aguda que albergue alteraciones de KMT2A, NPM1 o nucleoporina. Fase 2: LMA con mutaciones NPM1 o KMT2A-r. 4. Valores de laboratorio clínico previos al tratamiento que cumplan los criterios 5. Puntuación en estado funcional del ECOG de 0, 1 ó 2. 6. Una mujer en edad fértil debe tener una prueba de embarazo altamente sensible negativa en suero de ¿-gonadotropina coriónica humana en el momento de la selección y en las 48 horas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
1. Diagnosticado de leucemia promielocítica aguda, Sindrome de Down asociado a leucemia o leucemia mielomonocítica juvenil. 2. Afectación activa del SNC 3. Trasplante previo de órgano sólido 4. Enfermedad cardiovascular que aumenta el riesgo de torsades de pointes o que fue diagnosticada dentro de los 6 meses previos a la primera dosis del tratamiento del estudio. 5. QTc >=450 milisegundos para hombres o >=470 milisegundos para mujeres 6. Cualquier toxicidad derivada de un tratamiento anticancerígeno previo que no se haya resuelto al nivel inicial o al grado 1 o menos 7. Compromiso pulmonar que requiera el uso de oxígeno suplementario para mantener una oxigenación adecuada 8. Temperatura >38ºC en las 48 horas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio 9. Alergias conocidas, hipersensibilidad o intolerancia a bleximenib o sus excipientes
DESCRIPCIÓN
Fase 1: Parte 1 (Escalado de Dosis): Determinar la(s) dosis recomendada(s) para la fase 2 (DRF2) de bleximenib. Fase 1: Parte 2 (Expansión de la dosis): Determinar la seguridad y tolerabilidad en la(s) DRF2. Fase 2: Evaluar la eficacia de Bleximeb en la DRF2.
PALABRAS CLAVE
factor xi, leucemia, leukemia
