A MULTICENTER, OPEN-LABEL PHASE IV STUDY TO EVALUATE OVERALL HEALTH, PHYSICAL ACTIVITY, AND JOINT OUTCOMES, IN PARTICIPANTS AGED >= 13 AND < 70 YEARS WITH SEVERE OR MODERATE HEMOPHILIA A WITHOUT FVIII INHIBITORS ON EMICIZUMAB PROPHYLAXIS ESTUDIO DE FASE IV, MULTICÉNTRICO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA SALUD GENERAL, LA ACTIVIDAD FÍSICA Y LOS RESULTADOS ARTICULARES EN PARTICIPANTES DE 13 AÑOS O MÁS Y MENOS DE 70 AÑOS CON HEMOFILIA A GRAVE O MODERADA SIN INHIBIDORES DEL FVIII QUE RECIBEN PROFILAXIS CON EMICIZUMAB
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase IV
PATOLOGÍA
Coagulopatías hemorrágicas, Leucemia linfática crónica y otros SLPC, Terapia celular y T-CARs, Trombosis y Anticoagulantes
FECHA DE APERTURA
Ocutbre, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Severe or Moderate Hemophilia A Hemofilia A severa o moderada
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
20.0
DESCRIPCIÓN
1. Joint status over time based on centrally reviewed Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) scores with a specific focus on the synovitis score in participants with synovitis2. Clinical joint status over time based on the Hemophilia Joint Health Score (HJHS v2.1), excluding gait assessment3. Joint status at screening and month 36 based on centrally reviewed International Prophylaxis Study Group (IPSG) score (with MRI)4. Number of problem joints and proportion of problem joints, defined as joints having chronic joint pain and/or limited range of movement due to compromised joint integrity (i.e., chronic synovitis and/or hemophilic arthropathy) with or without persistent bleeding, over time5. Number of target joint bleeds over time (target joints are defined as joints with >=3 bleeds occurring in the same joint during the last 24 weeks)6. HRQoL, as assessed through use of the Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) Questionnaire over time7. Change in the level of physical activity during the study as measured with a wearable activity tracker (Fitbit)8. Change in daily step count, active minutes metabolic equivalents of tasks (METs), moderate to vigorous physical activity (MVPA; as per activity tracker default categorization), and type of physical activities9. Change in the time and intensity level of physical activity as measured by the International Physical Activity Questionnaire Short Format (IPAQ-SF)10. Number of all bleeds (i.e., those treated and untreated with FVIII), treated bleeds, spontaneous bleeds, joint bleeds, treated joint bleeds, and target joint bleeds (i.e., bleed rate) over time (ABR) as assessed through use of the Bleed and Medication Questionnaire (BMQ)11. Participant and/or caregiver preference for emicizumab compared with previous FVIII regimen, as assessed through use of the Emicizumab Preference Survey (EmiPref) at month 6 1. Estado de la articulación a lo largo del tiempo basado en puntuaciones de detección de artropatía temprana de hemofilia con ultrasonido (HEAD-US) revisadas centralmente con un enfoque específico en la puntuación de sinovitis en participantes con sinovitis2. Estado clínico de las articulaciones a lo largo del tiempo según la puntuación de salud de las articulaciones de la hemofilia (HJHS v2.1), excluida la evaluación de la marcha3. Estado de las articulaciones en el cribado y en el mes 36 según la puntuación del International Prophylaxis Study Group (IPSG) revisada centralmente (con RM)4. Número de articulaciones problemáticas y proporción de articulaciones problemáticas, definidas como articulaciones que tienen dolor articular crónico y / o rango de movimiento limitado debido a integridad articular comprometida (es decir, sinovitis crónica y / o artropatía hemofílica) con o sin hemorragia persistente, a lo largo del tiempo5. Número de hemorragias articulares objetivo a lo largo del tiempo (las articulaciones objetivo se definen como articulaciones con> = 3 hemorragias en la misma articulación durante las últimas 24 semanas)6. CVRS, evaluada mediante el uso del Cuestionario de evaluación integral de los desafíos en la hemofilia (CATCH) a lo largo del tiempo7. Cambio en el nivel de actividad física durante el estudio medido con un rastreador de actividad portátil (Fitbit)8. Cambio en el recuento de pasos diarios, minutos activos equivalentes metabólicos de tareas (MET), actividad física de moderada a vigorosa (MVPA; según la categorización predeterminada del rastreador de actividad) y tipo de actividades físicas9. Cambio en el tiempo y el nivel de intensidad de la actividad física medido por el formato breve del cuestionario internacional de actividad física (IPAQ-SF)10. Número de todas las hemorragias (es decir, aquellas tratadas y no tratadas con FVIII), hemorragias tratadas, hemorragias espontáneas, hemorragias articulares, hemorragias articulares tratadas y hemorragias articulares diana (es decir, tasa de hemorragias) a lo largo del tiempo (ABR) según se evaluó mediante el uso de el cuestionario de sangrado y medicación (BMQ)11. Preferencia del participante y / o cuidador por emicizumab en comparación con el régimen anterior de FVIII, según se evaluó mediante el uso de la Encuesta de preferencia de Emicizumab (EmiPref) en el mes 6
PALABRAS CLAVE
bispecific antibody, hemofilia, hemophilia, leucemia linfocítica crónica (llc / cll), thromboembolic disease
