Ensayo de fase II, aleatorizado y sin enmascaramiento para caracterizar la eficacia y la seguridad de diferentes dosis de Ponatinib en pacientes con leucemia mieloide crónica en fase crónica resistente (OPTIC)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Leucemia mieloide crónica
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Abierto, Multicéntrico
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Ramón y Cajal
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dr. Valentín García Gutiérrez
FECHA DE APERTURA
Enero, 2016
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- LMC resistente a 2 inhibidores de tirosín-kinasa previos.
- LMC en fase crónica: <15% blastos en MO; <30% blastos + promielocitos en MO; <20% basófilos SP; >100.000 plaquetas/mcl; ausencia de afectación extramedular, salvo hepatomegalia; y sin diagnóstico previo de fase acelerada o blástica.
- Creatinina <1,5 x LSN.
- Bilirrubina <1,5 x LSN (excepto Gilbert); GOT/GPT <2,5 x LSN (<5 x LSN si infiltración hepática); Lipasa y amilasa <1,5 x LSN.
- QTcF <450 ms en hombre y <470 ms en mujeres.
- Recuperación a grado 1 de los eventos adveros del tratamiento previo.
- Test de embarazo negativo y empleo de método anticonceptivo efectivo.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Tratamiento en las 2 semanas previas o 6 semividas medias del último fármaco empleado.
- Trasplante de progenitores hematopoyéticos de cualquier tipo en los 60 días previos, EICH en curso o EICH que precise inmunosupresores.
- Candidatos a trasplante de progenitores hematopoyéticos en los 6-12 meses posteriores.
- Tratamiento previo con Ponatinib.
- Empleo de fármacos con riesgo de inducir torsades de pointes.
- Afectación de SNC.
- Cardiovasculopatía significativa: cardiopatía isquémica, enfermedad cerebrovascular, infartos viscerales, colocación de stent vascular, insuficienica cardíaca NYHA 3-4 en los 6 meses previos, FEVI reducida, arritmia, o enfermedad tromboembólica en los 6 meses previos.
- TAD>90 mmHg; TAS>150 mmHg; HbA1c>7,5% en más de 3 ocasiones en el año previo.
- Trastorno hemorrágico.
- Antecedente de alcoholismo, pancreatitis o malabsorción intestinal.
- Neoplasias malignas en os 5 años previos.
- Infección activa.
DESCRIPCIÓN
El objetivo del estudio es caracterizar la eficacia y seguridad de distintas dosis de Ponatinib en pacientes con LMC en fase crónica resistente a al menos 2 ITKs. Para ello los pacientes se aleatorizan a recibir 45 mg, 30 mg o 15 mg al día de Ponatinib por vía oral.
PALABRAS CLAVE
LMC, leucemia mieloide crónica, ponatinib, OPTIC, AP24534-14, AP24534
