Ensayo clínico en Fase II para evaluar la eficacia de la infusión de células autólogas CD34+ transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (Medicamento Huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A. / A Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy of the Infusion of Autologous CD34+ Cells Transduced with a Lentiviral Vector Carrying the FANCA Gene (Orphan Drug) in Patients with Fanconi Anemia Subtype A
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Anemias Carenciales, Insuficiencias medulares y aplasia medular, Leucemia mieloide aguda, --> Otros, Terapia celular y T-CARs, Trasplante de progenitores hematopoyéticos, Linfoma Folicular, Enfermedad de células falciformes
FECHA DE APERTURA
Agosto, 2018
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Fanconi anemia (subtype A) Anemia de Fanconi (subtipo A)
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
20.0
DESCRIPCIÓN
Level of phenotypic correction of hematopoietic cells after the infusion of autologous CD34+ cells transduced with the therapeutic lentiviral vector in patients with Fanconi anemia subtype A Level of engraftment of gene-corrected hematopoietic cells after the infusion of autologous CD34+ cells transduced with the therapeutic lentiviral vector in patients with Fanconi anemia subtype A Clinical response (prevention or rescue of bone marrow failure (BMF)) after the infusion of autologous CD34+ cells transduced with the therapeutic lentiviral vector in patients with Fanconi anemia subtype A Ongoing evaluation of the short- and long-term safety of the infusion of autologous CD34+ cells transduced with the therapeutic lentiviral vector in patients with Fanconi anemia subtype A Nivel de corrección fenotípica de células hematopoyéticas después de la infusión de células CD34 + autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con subtipo A de anemia de Fanconi Nivel de injerto de células hematopoyéticas corregidas genéticamente después de la infusión de células autólogas CD34 + transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con subtipo A de anemia de Fanconi. Respuesta clínica (prevención o rescate del fallo de la médula ósea (BMF)) después de la infusión de células autólogas CD34 + transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A Evaluación continua de la seguridad a corto y largo plazo de la infusión de células autólogas CD34 + transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con subtipo A de anemia de Fanconi.
PALABRAS CLAVE
anaemia, anemia, anemia de fanconi, autologous, blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (bpdcn), engraftment, fanconi anemia, gene therapy, hematopoietic, hematopoietic stem cell transplant, langerhans cell histiocytosis, mantle cell lymphoma, non-langerhans cell histiocytosis, ph + acute lymphoblastic leukemia, sickle cell disease, stem cell, terapia génica
