Estudio de fase 4, multicéntrico, abierto y de un solo grupo del efecto del tratamiento con velaglucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo (SHP-GCB-042)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase IV
PATOLOGÍA
--> Otros
CARACTERÍSTICAS
Abierto, Multicéntrico
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Ramón y Cajal
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dr. Jesús Villarubia Espinosa
FECHA DE APERTURA
Mayo, 2016
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Enfermedad de Gaucher de tipo 1, definido por una deficiencia de la actividad de la GCB en leucocitos (sangre entera exclusivamente) o fibroblastos de piel en cultivo. El diagnóstico por una prueba en gotas de sangre seca no es suficiente.
- Puntuación Z de DMO de la CL <-1 medida por DXA durante la fase de selección.
- El paciente no ha sido tratado previamente.
- Edad entre 16 y 65 años. En el caso de los pacientes >=16 y <18 años de edad se debe establecer un estadio de Tanner >=4.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Síntomas neurológicos sugestivos de enfermedad de Gaucher de tipo 3.
- Tratamiento específico de osteoporosis o con eritropoyetina en el año previo.
- Lesión ósea estructural articular que pueda influir en la evaluación.
- Embarazo o lactancia.
- Esplenectomía previa.
- Empleo de algún producto en investigación en los 30 días previos.
DESCRIPCIÓN
Evaluar el efecto del tratamiento con Velaglucerasa alfa en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo, mediante la medición del cambio respecto al momento basal de la puntuación Z de densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar (CL) medida por DXA después de 12 meses de tratamiento.
Se administrará Velaglucerasa alfa (VPRIV) 60 U/kg en infusión intravenosa de 60 minutos en semanas alternas, añadiendo suplementos nutricionales con 600 UI de 25-hidroxivitamina D por vía oral.
PALABRAS CLAVE
velaglucerasa alfa, enfermedad de gaucher, VPRIV, esfingolipidosis, enefermedad de depósito, lisosomal
