Estudio en fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con dosis repetidas y de comparación de dosis para evaluar la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida (DFI12712)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II, Fase III
PATOLOGÍA
--> Otros
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Multicéntrico, Controlado con placebo, Doble ciego
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Ramón y Cajal
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dr. Jesús Villarubia Espinosa
FECHA DE APERTURA
Mayo, 2016
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Paciente de 18 años o superior.
- Deficiencia de esfingomielinasa ácida documentada medida por leucocitos periféricos, fibroblastos en cultivo o linfocitos, además de diagnóstico clínico coherente con la enfermedad de Niemann-Pick (ENP) tipo B.
- DLCO 70% del valor normal previsto.
- Volumen del bazo 6 veces lo normal medido por RMN.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Tratamiento con fármaco en investigación en los 30 días previos.
- Cardiopatía significativa.
- Infección VHB, VHC o VIH.
- Cirroris.
- Neoplasia maligna en los 5 años previos.
- Plaquetas <60 x 103/l; INR >1,5; AST/ALT >250 UI/l; Bilirrubina total >1,5 mg/dl.
- Trasplante de órgano previo.
- Incapacidad para evitar ingesta de alcohol 1 día antes y 3 días después de cada infusión.
- El paciente necesita medicamentos que pueden disminuir la actividad de olipudasa alfa (p. ej., fluoxetina, clorpromazina, antidepresivos tricíclicos como imipramina o desipramina).
- El paciente precisa ventilación invasiva o no invasiva cuando está despierto más de 12 horas al día.
DESCRIPCIÓN
El objetivo es estudiar eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida (enfermedad de Niemann-Pick tipo B).
La duración total del estudio para cada paciente será de al menos 3 años. Hay un primer período desde el día -60 a la semana 52 en el cual se establece una asignación aleatoria de los pacientes en condiciones de doble ciego para recibir Olipudasa-alfa 3 mg/kg o placebo por vía intravenosa cada 2 semanas durante 52 semanas.Posteriormente existe un período de extensión donde todos los pacientes reciben Olipudasa-afa según el régimen descrito durante 4 años y 1 mes.
PALABRAS CLAVE
Niemann-Pick, deficiencia, esfingomielinasa ácida, olipudasa alfa, depósito, placebo, esfingolipidosis
