Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A. / Clinical Trial Phase I / II to evaluate the safety and efficacy of the infusion of autologous CD34+ cells transduced with a lentiviral vector carrying the FANCA gene (orphan drug) for patients with Fanconi Anemia Subtype A.
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase I-II
PATOLOGÍA
Anemias Carenciales, Insuficiencias medulares y aplasia medular, Leucemia mieloide aguda, --> Otros, Terapia celular y T-CARs, Trasplante de progenitores hematopoyéticos, Linfoma Folicular, Enfermedad de células falciformes
FECHA DE APERTURA
Enero, 2012
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Fanconi anemia (Subtype A) Anemia de Fanconi (Subtipo A)
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
15.1
DESCRIPCIÓN
- Determine the toxicity associated with infusion of CD34 + cells transduced with lentiviral vector therapy in FA-A patients.- Determining the degree of graft associated to infusion o fautologous CD34 + cells transduced with lentiviral vector therapy in FA-A patients. - Determinar la toxicidad asociada a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A.- Determinar el grado de injerto asociado a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A.
PALABRAS CLAVE
anaemia, anemia, anemia de fanconi, autologous, blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (bpdcn), fanconi anemia, gene therapy, hematopoietic, hematopoietic stem cell transplant, langerhans cell histiocytosis, mantle cell lymphoma, non-langerhans cell histiocytosis, ph + acute lymphoblastic leukemia, sickle cell disease, stem cell
