Estudio fase 3, multicéntrico, aleatorizado y doble ciego para comparar la eficacia y la seguridad de azacitidina oral junto con el mejor tratamiento de apoyo frente a un placebo junto con el mejor tratamiento de apoyo en sujetos con anemia dependiente de transfusiones de eritrocitos y trombocitopenia por síndromes mielodisplásicos de poco riesgo según el IPSS (AZA-MDS-003)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Síndromes mielodisplásicos
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Multicéntrico, Doble ciego
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Ramón y Cajal
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dra. María Calbacho Robles
FECHA DE APERTURA
Marzo, 2014
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Diagnóstico de SMD con anemia dependiente de transfusión (al menos 2 CH por cada 28 días en los 84 días previos) y trombopenia (plaquetas <=50 x 109/l de forma sostenida durante 21 días).
- ECOG 0-2.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Riesgo INT-2 o ALTO según IPSS.
- SMD secundario.
- SMD hipoplásico u otro tipo, susceptible de tratamiento con inmunoterapia.
- LMMC, LMC atípica o NMPC no clasificable.
- Tratamiento previo con agentes hipometilantes, Lenalidomida o trasplante de progenitores hematopoyéticos.
- Trastorno digestivo que interfiera en la absorción o metabolismo del fármaco.
- Trombopenia de origen secundario a otros procesos.
- Tratamiento en los 28 días previos con: citotóxicos, quimioterápicos, agentes en investigación, estimuladores de la trombopoyesis, agentes eritropoyéticos o hidroxiurea.
- Tratamiento concomitante con quelantes del hierro o corticosteroides.
- Neoplasia maligna en los 3 años previos.
- Cardiopatía activa en los 6 meses previos.
- Infección activa.
- Parámetros de coagulación anómalos (TP > 15 segundos, TTP > 40 segundos o INR > 1,5).
- AST/SGOT o ALT/SGPT en suero > 2,5 veces LSN; Bilirrubina sérica > 1,5 veces LSN; Creatinina sérica > 2,5 veces LSN.
- Hipersensibilidad a Azacitidina o Manitol.
- Anemia por carencia de hierro, vitamina B12 o folato, anemia hemolítica autoinmunitaria o hereditaria o hemorragia digestiva.
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
DESCRIPCIÓN
El estudio está dirigido a pacientes con SMD de bajo riesgo que presenten trombopenia y anemia con dependencia transfusional. Los pacientes son aleatorizados manteniendo el doble ciego para recibir tratamiento con Azacitidina 300 mg o placebo por vía oral los primeros 21 días de cada ciclo de 28 días, pudiendo mantener el tratamiento de soporte necesario. El objetivo es evaluar eficacia y seguridad de dicho abordaje.
PALABRAS CLAVE
SMD,síndrome mielodisplásico,azacitidina,placebo,anemia
