A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study of Ravulizumab in Adult and Adolescent Participants who have Thrombotic Microangiopathy (TMA) after Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
12 años de edad o más en el momento de dar el consentimiento.
Haber recibido un HSCT en los últimos 12 meses
Diagnóstico de MAT que persiste durante al menos 72 horas a pesar del tratamiento inicial
Diagnóstico de MAT basado en el cumplimiento de los criterios de selección durante el periodo de cribado y/o <=14 días antes del periodo de cribado.
Peso corporal ≥ 30 kilogramos en el momento del cribado.
Las participantes femeninas en edad fértil y los participantes masculinos con parejas femeninas en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces.
Los participantes deben estar vacunados contra las infecciones meningocócicas si es clínicamente posible. Los participantes que no puedan recibir la vacuna meningocócica deberán recibir profilaxis antibiótica.
Los participantes o su representante legalmente autorizado deben ser capaces de dar su consentimiento informado o asentimiento firmado
Púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) evidenciada por la deficiencia de ADAMTS13
Infección por Escherichia coli productora de toxina Shiga
Prueba de Coombs directa positiva.
Diagnóstico clínico de coagulación intravascular diseminada (CID).
Fallo conocido de la médula ósea/del injerto.
Diagnóstico de enfermedad veno-oclusiva.
Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
Enfermedad meningocócica no resuelta.
Presencia de sepsis que requiera apoyo vasopresor.
Embarazo o lactancia.
Tratamiento previo o actual con un inhibidor del complemento.
Insuficiencia respiratoria que requiera ventilación mecánica.
Insuficiencia cardíaca aguda y/o crónica.
Participación en un estudio de tratamiento intervencionista de cualquier terapia para la MAT.
Este estudio evaluará la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ravulizumab en participantes adultos y adolescentes con microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT-TMA). En la etapa 1, un período abierto de un solo brazo, se confirmará el régimen de dosificación. En la etapa 2, los participantes serán aleatorizados para recibir ravulizumab ciego más los mejores cuidados de apoyo o placebo equivalente más los mejores cuidados de apoyo. El período de tratamiento es de 26 semanas (abierto para la etapa 1, y aleatorio, doble ciego y controlado con placebo para la etapa 2), seguido de un período de seguimiento de 26 semanas.
