An open-label, multi-center, phase 2 basket study to assess efficacy, safety and pharmacokinetics of iptacopan (LNP023) in participants with autoimmune benign hematological disorders
Todas las cohortes:
Consentimiento informado por escrito
Se requiere la vacunación contra las infecciones por Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae y se recomienda la vacunación contra la infección por Haemophilus influenzae antes del inicio del tratamiento.
Peso de al menos 35 kg
Cohortes 1,2.....
Uso de otros fármacos en investigación en el momento de la inscripción, o en un plazo de 5 semividas desde la inscripción, o en un plazo de 30 días, lo que sea más largo; o más tiempo si lo exigen las normativas locales
Uso anterior o concomitante de medicamentos prohibidos por el protocolo
Deficiencia del complemento hereditaria o adquirida, conocida o sospechada
Antecedentes de inmunodeficiencia primaria o secundaria, incluido un resultado positivo en la prueba del VIH
Infección crónica por el virus de la hepatitis B o C
Antecedentes de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, incluyendo Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae
Presencia o sospecha de cualquier infección activa en los 14 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
Cualquier condición médica que se considere que pueda interferir con la participación del participante en el estudio
Cualquier enfermedad maligna diagnosticada en los últimos 5 años, a excepción del cáncer de piel no melanoma localizado, el cáncer de cuello de útero in situ o, en el caso de la EAC, un trastorno linfoproliferativo de bajo grado.
Antecedentes de trasplante de médula ósea/células madre hematopoyéticas o de órganos sólidos.
Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedarse embarazadas, a menos que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante la dosificación del medicamento en investigación y durante 1 semana después de la última dosis de iptacopan
Hemorragia grave activa o antecedentes de hemorragia intracraneal.
Enfermedad hepática, o lesión hepática indicada por pruebas de función hepática anormales.
Comorbilidades severas concurrentes de condiciones médicas inestables.
Cohortes 1,2.....
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de iptacopan en participantes con trastornos hematológicos benignos autoinmunes, como la trombocitopenia inmunitaria primaria y la enfermedad de la aglutinación fría primaria.
