Estudio de fase III aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, que investiga la eficacia y seguridad de Ruxolitinib en pacientes con Mielofibrosis temprana con mutaciones moleculares de alto riesgo (RE-THINK)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Neoplasias mieloproliferativas crónicas Philadelphia(-)
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Multicéntrico, Controlado con placebo, Doble ciego
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. 12 de Octubre
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dr. Joaquín Martínez López
FECHA DE APERTURA
Mayo, 2016
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Fibrosis al menos grado 1 en MO.
- Al menos una mutación de alto riesgo molecular: ASXL1, EZH2, SRSF2 e IDH1/2.
- Esplenomegalia no palpable o ≤5 cm bajo reborde costal.
- MF-7 score de ≤ 15.
- Blastos en SP <1%. Hemoglobina >10 g/dl. Neutrófilos ≥1.000/mm3. Plaquetas ≥75.000/mm3. Leucocitos ≤15.000/mm3.
- ECOG 0-2.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Tratamiento previo con Ruxolitinib u otro inhibidor JAK.
- Bilirrubina, GOT o GPT >2,5 x LSN.
- Creatinina >2 mg/dl.
- Trastorno digestivo que interfiera con la absorción del fármaco.
- Infección activa, VIH, VHC, VHB o inmunodeficiencia.
- Antecedente de leucoencefalopatía multifocal progresiva.
- Cardiopatía no controlada en los 6 meses previos.
DESCRIPCIÓN
Los pacientes con mielofibrosis de alto riesgo molecular tienen una enfermedad intrínsecamente agresiva con riesgo aumentado de transformación lecuémica y menor supervivencia global. El objetivo del estudio es comprobar en este grupo de pacientes con mutaciones de alto riesgo pero en un fase temprana de la enfermedad, si la introducción de Ruxolitinib precoz mejora el pronóstico.
Los paciente son aleatorizados 1:1 a recibir placebo o Ruxolitinib 10 mg cada 12 horas hasta progresión o toxicidad inaceptable, manteniendo el doble ciego.
PALABRAS CLAVE
ruxolitinib, mielofibrosis, temprana, alto riesgo, inhibidor JAK, RE-THINK
