ENSAYO CLÍNICO

• Mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio-2 o alto que haya progresado o no haya respondido a inhibidores de JAK.
• Esplenomegalia palpable >=5 cm o >=450 cm3 por RMN.
• Score de síntomas >=5 puntos.
• Progresión durante el tratamiento con inhibidores de JAK: aumento del dolor abdominal por esplenomeglia + no reducción del tamaño del bazo tras 12 semanas de tratamiento o empeoramiento de la esplenomegalia por palpación, RMN o TAC.
• Neutrófilos >=1.500/mcl. Plaquetas >=75.000. 
• AST y ALT <=2,5 x LSN. ALP <=5 x LSN. Bilirrubina <=3 x LSN. Creatinina <=2 x LSN.

• >10% blastos en SP o MO
• Tratamiento previo con Imetelstat.
• Cualquier tratamiento contra la mielofibrosis (incluidos esteroides e inmunosupresores) en los 14 días previos.
• Trasplante de progenitores hematopoyéticos.
• Neoplasia maligna en los 3 años previos.
• Enfermedad cardiovascular no controlada en los 6 meses previos.
• Infección VIH, VHB o VHC.
• Cualquier hepatopatía aguda o crónica.

El objetivo principal del estudio es evaluar la respuesta esplénica y sintomática de 2 dosis diferentes de Imetelstat en pacientes con Mielofibrosis de riesgo intermedio-2 o alto que han progresado o no han respondido a tratamiento con inhibidores JAK.

Los pacientes son aleatorizados 1:1 a recibir 4,7 o 9,4 mg/kg de Imetelstat en infusión intravenosa cada 3 semanas hasta toxicidad inaceptable o progresión de la enfermedad. Los pacientes en la rama de dosis inferior pueden pasar a la otra rama a criterio del investigador.