A RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PHASE 3 STUDY EVALUATING THE SAFETY AND EFFICACY OF VENETOCLAX IN COMBINATION WITH AZACITIDINE IN PATIENTS NEWLY DIAGNOSED WITH HIGHER-RISK MYELODYSPLASTIC SYNDROME (HIGHER-RISK MDS).
Los sujetos deberán tener ≥ 18 años de edad y un diagnóstico de SMD según la clasificación de 2016 de la Organización Mundial de la Salud (OMS) con presencia de < 20 % de blastos en médula ósea por biopsia/aspirado de médula ósea en la selección.Los pacientes no podrán haber recibido tratamiento previo para el SMD con fármacos hipometilantes, quimioterapia o alotrasplante de células madre y deberán cumplir los siguientes criterios de actividad de la enfermedad:
• Puntuación IPSS-R (Sistema internacional de puntuación pronóstica revisado) global > 3 (intermedia, alta o muy alta).
• Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
• Elegible para trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) sin TCMH programado previamente en el momento del día 1 del estudio o no elegible para TCMH sin plan de TCMH en el momento del día 1 del estudio
No diagnóstico previo de:
• Terapias relacionadas con síndrome mielodisplásico
• SMD que evoluciona a partir de una neoplasia mieloproliferativa (NMP) preexistente
• SMD / NMP que incluye leucemia mielomonocítica crónica (LMMC), leucemia mieloide crónica atípica (LMCa), leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) y SMD / NMP no clasificable.
• Sin tratamiento previo para SMD con ningún agente hipometilante (por ejemplo, azacitidina, decitabina), quimioterapia o trasplante alogénico de células madre.
El síndrome mielodisplásico (SMD) es un grupo de trastornos que afectan gradualmente la capacidad de la médula ósea de una persona (tejido semilíquido presente en muchos huesos como columna vertebral) para producir células sanguíneas normales. Algunas personas con SMD tienen riesgo de que la enfermedad progrese a leucemia mieloide aguda (LMA) y riesgo de muerte por la propia enfermedad. Los síntomas de SMD incluyen fatiga, falta de del aliento, palidez inusual debido a la anemia (recuento bajo de glóbulos rojos), hematomas de fácil aparición o inusuales y manchas rojas justo debajo de la piel causadas por sangrado. El propósito de este estudio es ver cuán seguro y efectivo es venetoclax y azacitidina (AZA) en combinación en comparación con AZA y un placebo (no contiene medicamento), en participantes con SMD de alto riesgo recién diagnosticado.
Venetoclax es un fármaco en investigación que se está desarrollando para el tratamiento de SMD. El estudio consta de dos brazos de tratamiento: en un brazo, los participantes recibirán venetoclax y AZA; y en el otro brazo, los participantes recibirán AZA y placebo. Se incluirán participantes adultos con SMD de alto riesgo recién diagnosticado. Se incluirán alrededor de 500 participantes en aproximadamente 200 hospitales en todo el mundo.
