Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de disostato de fostamatinib en el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (NCT03764618; C-935788-057)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Anemias Congénitas y Hemolíticas
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Multicéntrico, Controlado con placebo, Doble ciego
CENTRO INVESTIGADOR
H.G.U. Gregorio Marañón
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dra. Pérez Corral
FECHA DE APERTURA
Diciembre, 2019
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- El sujeto debe tener un diagnóstico de wAIHA primaria o secundaria según lo documentado por una prueba de antiglobulina directa positiva (DAT) específica para anti-IgG o anti-IgA.
- Ha fallado o no ha tolerado al menos un régimen de tratamiento previo de wAIHA, incluidos los esteroides, rituximab, azatioprina, ciclofosfamida, ciclosporina, MMF, danazol, vincristina, ESA o esplenectomía (el folato, el hierro u otros suplementos no cumplen con este criterio).
- Tener haptoglobina <LLN o bilirrubina total> ULN o lactato deshidrogenasa (LDH)> ULN.
- En el examen, el nivel de hemoglobina del sujeto debe ser ≤9 g / dL O si el valor de hemoglobina es> 9 g / dL y <10 g / dL, el sujeto debe estar en un tratamiento de wAIHA permitido Y el sujeto debe tener síntomas documentados relacionados con la anemia (p. Ej., debilidad, mareos, fatiga, falta de aliento, dolor en el pecho).
- Hombre o mujer de al menos 18 años de edad en el examen
- Estado de rendimiento de Karnofsky (KPS) ≥70.
- El tratamiento concurrente del sujeto para wAIHA puede consistir en no más de dos de los siguientes agentes: azatioprina, esteroides, AEE, micofenolato mofetilo, dapsona o danazol a una dosis estable
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Sujeto con otros tipos de AIHA (p. Ej., Anticuerpo AIHA frío, síndrome de aglutinina fría, AIHA de tipo mixto o hemoglobinuria paroxística por frío).
- El sujeto tiene AIHA secundaria a enfermedad autoinmune, incluido lupus eritematoso sistémico (LES) o malignidad linfoide si la enfermedad subyacente no es estable o no está bien controlada con la terapia actual, según el criterio médico del investigador.
- El sujeto tiene hipertensión no controlada o mal controlada, definida como presión arterial sistólica ≥135 mmHg o presión arterial diastólica ≥85 mmHg, ya sea que el sujeto reciba o no tratamiento antihipertensivo.
- El sujeto tiene una o más de las siguientes anormalidades de laboratorio en el examen: recuento de neutrófilos de <1,000 / μL o recuento de plaquetas de <30,000 / μL, a menos que se deba al síndrome de Evans; niveles de transaminasas (es decir, alanina aminotransferasa [ALT] o aspartato aminotransferasa [AST])> 1.5 x ULN.
- Ha documentado una infección activa de hepatitis B o hepatitis C o infección por VIH.
DESCRIPCIÓN
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de fostamatinib en sujetos con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (wAIHA).
PALABRAS CLAVE
Anemia hemolítica autoinmune, disostato de fostamatinib, NCT03764618; C-935788-057
