Estudio Fase II, multicéntrico, aleatorizado, abierto, de dos brazos, que compara el efecto de Crizanlizumab + Standard of Care con el tratamiento estándar para la función renal en pacientes con enfermedad de células falciformes ? 16 años con enfermedad renal crónica debido a nefropatía de células falciformes (STEADFAST; NCT04053764)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Enfermedad de células falciformes
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Abierto, Multicéntrico, Brazos múltiples
CENTRO INVESTIGADOR
H.G.U. Gregorio Marañón
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dra. Gloria Pérez
FECHA DE APERTURA
Noviembre, 2019
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Diagnóstico confirmado de SCD (los genotipos HbSS y HbSβ0-thal SCD son elegibles)
- Pacientes con TFGe ≥ 45 a ≤ 120 ml / min / 1.73 m2 según la fórmula EPI CKD
- Pacientes con ACR de ≥ 100 a <2000 mg / g
- Recibir medicamentos de atención estándar para SCD y / o CKD durante al menos 6 meses antes del ingreso al estudio
- Hb ≥ 4.0 g / dL, recuento absoluto de neutrófilos (ANC) ≥ 1.0 x 109 / L, y recuento de plaquetas ≥ 75 x 109 / L
- Consentimiento informado por escrito (o consentimiento / consentimiento de los padres para sujetos menores) antes de cualquier procedimiento de evaluación
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Antecedente de trasplante de células madre.
- Pacientes con evidencia de IRA dentro de los 3 meses posteriores al ingreso al estudio
- Presión arterial> 140/90 mmHg a pesar del tratamiento
- Pacientes sometidos a hemodiálisis.
- Productos sanguíneos recibidos dentro de los 30 días antes de la semana 1 Día 1
- Participando en un programa de transfusión crónica
- Antecedentes de trasplante renal.
- Pacientes con hipoalbuminemia.
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión / exclusión definidos por el protocolo.
DESCRIPCIÓN
El objetivo del estudio es comparar la eficacia y la seguridad de crizanlizumab + estándar de atención con el estándar de atención solo de la función renal en pacientes con enfermedad de células falciformes ≥ 16 años con enfermedad renal crónica debido a la nefropatía de células falciformes.
PALABRAS CLAVE
Enfermedad de células falciformes, nefropatía crónica, STEADFAST, NCT04053764
