Estudio fase II, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, en pacientes con púrpura trombótica trombocitopénica adquirida (aTTP) para evaluar la farmacocinética, seguridad y eficacia de rADAMTS-13 (SHP655) administrado además del tratamiento estándar (SoC ) (SOAR-HI; NCT03922308)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Púrpura Trombótica Trombocitopénica
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Multicéntrico, Controlado con placebo, Doble ciego
CENTRO INVESTIGADOR
H.G.U. Gregorio Marañón
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dra. Cristina Pascual
FECHA DE APERTURA
Ocutbre, 2019
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- El participante o representante legalmente autorizado firma voluntariamente el consentimiento informado. Para los participantes que no pueden dar su consentimiento, se puede usar un poder médico totalmente reconocido de acuerdo con las leyes locales.
- El participante tiene entre 18 y 75 años en el momento del examen.
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El participante ha sido diagnosticado con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida autoinmune primaria o secundaria (aTTP) según los siguientes criterios:
a) Trombocitopenia [caída en el recuento de plaquetas mayor o igual a (> =) 50% o recuento de plaquetas menor que (<) 100,000 / microlitro (μL)] i) No se pueden inscribir más de 3 participantes por brazo con una plaqueta de detección recuento> = 50,000 / μL.
b) Anemia hemolítica microangiopática [elevación de la lactato deshidrogenasa (LDH) mayor de (>) 2 veces o por presencia o aumento de esquistocitos en frotis de sangre periférica].
- Disponibilidad para cumplir plenamente con los procedimientos y requisitos del estudio, y la intención de iniciar el intercambio de plasma (PEX). Los participantes pueden ingresar provisionalmente en el ensayo y someterse a aleatorización en espera de los resultados de la actividad ADAMTS-13, el anticuerpo anti-ADAMTS-13 y las pruebas genéticas para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP).
- Si es mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo negativa y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante el estudio. Los hombres sexualmente activos deben usar un método anticonceptivo aceptado y efectivo durante el tratamiento y hasta un mínimo de 16 días después de la última dosis administrada.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- El participante ha sido diagnosticado con TTP congénita.
- El participante tiene actividad de ADAMTS-13 en plasma> 10% de lo normal en el laboratorio central.
- La participante ha sido diagnosticada con otra causa de microangiopatía trombótica (TMA) que incluye: DIC, neoplasia maligna diseminada, hipertensión maligna, trasplante de células madre hematopoyéticas, SUH atípico y relacionado con la toxina shiga, toxicidad del fármaco (por ejemplo, gemcitabina, mitomicina C, clopidogrel) y relacionado con el embarazo síndromes de trombocitopenia (p. ej., HELLP, eclampsia).
- El participante ha estado expuesto a otra IP dentro de los 30 días previos a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucre IP o dispositivo de investigación durante el curso del estudio.
- El participante recibió caplacizumab dentro de los 3 meses previos a la inscripción al estudio.
- El participante es un virus de inmunodeficiencia humana positivo (VIH +) con enfermedad inestable o recuento de CD4 + menor o igual a (<=) 200 células / mm3 dentro de los 3 meses de detección.
- El participante ha tenido un evento aTTP previo en los últimos 30 días.
- El participante tiene otra enfermedad mortal progresiva subyacente y / o una esperanza de vida de menos de 3 meses.
- El investigador identifica al participante como incapaz o no dispuesto a cooperar con los procedimientos del estudio
- El participante sufre de una condición mental que lo hace incapaz de comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y / o evidencia de una actitud poco cooperativa. Sin embargo, un apoderado médico plenamente reconocido podrá otorgar su consentimiento.
- Si es mujer, la participante está embarazada o lactando.
- El participante es un miembro de la familia o empleado del Patrocinador o investigador.
- Cualquier contraindicación para PEX, metilprednisolona y / o rituximab según la información de prescripción.
- Reacción de hipersensibilidad potencialmente mortal conocida, incluida la anafilaxia, a la molécula madre ADAMTS-13, la proteína de hámster u otros componentes de SHP655.
DESCRIPCIÓN
El propósito de este estudio es evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de rADAMTS-13 (SHP655) administrado, además del tratamiento estándar(SoC), enacientes pacientes con púrpura trombótica trombocitopénica adquirida (aTTP).
PALABRAS CLAVE
Púrpura trombótica trombocitopénica, rADAMTS13, SHP655, SOAR-HI, NCT03922308
