ENSAYO CLÍNICO

Publicado

Fase II

Mieloma Múltiple y otras gammapatías

Abierto, Brazo único

Diciembre, 2016

Diciembre, 2026

• Hombre o mujer mayor de 18 años.
• Un diagnóstico previo de mieloma múltiple con progresión de la enfermedad documentada.
• Enfermedad medible basada en: a) proteína monoclonal sérica por electroforesis de proteínas (SPEP), b) proteína monoclonal en la orina en electroforesis de orina de 24 horas (UPEP) y / o c)ratio de cadenas libres y cadenas libres anómalas
• Un mínimo de 2 líneas de terapia anteriores, que incluyen un IMiD y un PI y es refractario a la pomalidomida y / o daratumumab
• Esperanza de vida de ≥ 6 meses.
• ECOG ≤ 2
• La mujer en edad fértil (FCBP) y el hombre no vasectomizado aceptan practicar métodos apropiados de control de la natalidad
• Capacidad para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado y autorización para utilizar información de salud protegida
• ECG de 12 derivaciones con intervalo QTc dentro del límite definido
• Resultados de laboratorio aceptables durante la selección y antes de la administración del primer estudio del fármaco de los siguientes parámetros: recuento absoluto de neutrófilos (ANC), recuento de plaquetas, hemoglobina, bilirrubina total, aspartato transaminasa (AST / GOT) y alanina transaminasa (ALT / SGPT), función renal basado en el aclaramiento de creatinina estimado
• Debe tener, o aceptar tener, un catéter central aceptable para la infusión de melflufen

• Evidencia de hemorragia interna o de la mucosa y / o es refractaria a la transfusión de plaquetas
• Cualquier condición médica que, en opinión del investigador, imponga un riesgo excesivo para el paciente o afecte adversamente su participación en este estudio
• Infección activa conocida que requiere tratamiento antiinfeccioso parenteral u oral dentro de un período definido
• Enfermedad refractaria primaria
• Otras neoplasias diagnosticadas o que requieren tratamiento dentro del período definido con excepciones específicas
• Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia
• Enfermedad psiquiátrica grave, alcoholismo activo o drogadicción que pueden dificultar o confundir el cumplimiento o la evaluación de seguimiento.
• VIH conocido o hepatitis activa B o infección viral por VHC
• Amiloidosis sintomática concurrente o leucemia de células plasmáticas
• Síndrome de POEMS [discrasia de células plasmáticas con polineuropatía, organomegalia, endocrinopatía, proteína monoclonal (proteína M) y cambios en la piel]
• Tratamientos citotóxicos anteriores, incluidos los agentes de investigación citotóxicos, para el mieloma múltiple dentro de valores definidos antes del inicio del tratamiento del estudio
• Efectos secundarios residuales de la terapia previa sobre un grado específico antes del inicio de la terapia
• Trasplante de células madre anterior autólogo o alogénico dentro del período definido de inicio de la terapia
• Trasplante alogénico de células madre previo con enfermedad activa de injerto contra huésped (GVHD).
• Antes de un procedimiento quirúrgico mayor o radioterapia dentro del período especificado de la primera dosis del tratamiento del estudio (con una excepción definida).
• Intolerancia conocida a la terapia con esteroides

Este estudio evaluará el Melflufén en combinación con dexametasona en el tratamiento del mieloma múltiple refractario en pacientes adultos con enfermedad refractaria a la pomalidomida y / o daratumumab. Todos los pacientes en el estudio serán tratados con melflufen el día 1 y con dexametasona los días 1, 8, 15 y 22 de cada ciclo de 28 días.

Mieloma Múltiple refractario; recidiva; Melflufén; Dexametasona; HORIZON; NCT02963493