Asociación Madrileña de Hematología y Hemoterapia

ENSAYO CLÍNICO

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Ensayo SOAR, estudio con dos partes: fase II intervencionista de brazo único para evaluar la eficacia y seguridad de Eltrombopag combinado con ciclosporina como tratamiento de primera línea en pacientes con aplasia medular adquirida grave, y un periodo de extensión de hasta 60 meses de seguimiento (NCT02998645)

FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Insuficiencias medulares y aplasia medular
CARACTERÍSTICAS
Brazo único, Abierto
CENTRO INVESTIGADOR
Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Hematología
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dr. J.de la Serna
FECHA DE APERTURA
Mayo, 2017
FECHA DE CIERRE
Enero, 2025
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
  1. El paciente ha firmado el Consentimiento informado (ICF) antes de que se realicen los procedimientos de detección.
  2. El paciente es hombre / mujer ≥6 años en el momento del consentimiento informado y puede tragar una tableta.
  3. El paciente tiene AAS caracterizada por:

    1. Celularidad de la médula ósea <30% (excluyendo linfocitos) y
    2. Al menos dos de los siguientes (sangre periférica):

      • Recuento absoluto de neutrófilos <500 / µL
      • Recuento de plaquetas <20,000 / µL
      • Recuento absoluto de reticulocitos <60,000 / µL
  4. ECG normal definido como lo siguiente, determinado a través de la media de un ECG por triplicado

    • Ritmo cardíaco en reposo 6- <12 años: 60-130 lpm 12- <18 años: 60-120 lpm

      ≥18 años: 50-90 bpm

    • QTcF en la detección <450 mseg (para pacientes masculinos), ≤460 mseg (para pacientes femeninas)
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
  1. Diagnóstico de Anemia de Fanconi.
  2. Evidencia de un trastorno hematológico de médula ósea en la citogenética. Los pacientes con neutropenia muy grave (ANC <200 / μL) no se excluirán inicialmente si la citogenética no está disponible o está pendiente. Si se identifica un trastorno clonal, se excluirá al paciente.
  3. Tratamiento inmunosupresor previo con ciclosporina, alemtuzumab, ATG de conejo o caballo y agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-R).
  4. a. Hipersensibilidad a eltrombopag o ciclosporina o sus componentes. segundo. Contraindicaciones a la ciclospsorina.
  5. AST o ALT> 3 x ULN.
  6. Creatinina sérica, bilirrubina total o fosfatasa alcalina> 1.5 x ULN.
  7. Paciente con cirrosis hepática.
  8. Infección no adecuadamente controlada con la terapia adecuada.
  9. Estado moribundo o enfermedad hepática, renal, cardíaca, neurológica, pulmonar, infecciosa o metabólica concurrente de tal gravedad que imposibilitaría la capacidad del paciente para consentir, cumplir con los procedimientos del estudio, tolerar la terapia de protocolo o la muerte dentro de los 30 días. .
  10. Los pacientes con cáncer que no se consideran curados, reciben un tratamiento quimioterapéutico activo o toman medicamentos con efectos hematológicos.
  11. Administración de un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más prolongado, antes de la primera dosis de tratamiento del estudio.
  12. Declaraciones de embarazo y requisitos de anticoncepción:

    Mujeres embarazadas o lactantes (en período de lactancia) Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas (o parejas femeninas de pacientes masculinos), a menos que utilicen métodos anticonceptivos muy eficaces durante la dosificación y durante los 3 meses posteriores a la interrupción de la medicación. .

  13. No es capaz de entender la naturaleza de la investigación del estudio o dar su consentimiento informado.
  14. Una anomalía en el ECG clínicamente significativa, que incluye arritmias cardíacas (p. Ej., Taquicardia ventricular), completa el bloqueo de la rama izquierda, el bloqueo auriculoventricular de alto grado o la incapacidad para determinar el intervalo QTcF en el ECG.
  15. Presencia de enfermedad cardíaca o antecedentes familiares de muerte súbita idiopática o síndrome de QT largo congénito.
  16. Factores de riesgo para Torsades de Pointe, incluida la hipopotasemia o hipomagnesemia no corregida, o el uso de medicamentos concomitantes con un riesgo conocido de prolongar el intervalo QT que no puede interrumpirse o reemplazarse por un medicamento alternativo seguro según www.qtdrugs.org.
DESCRIPCIÓN

Este es un estudio de dos partes, Fase II intervencionista, de un solo brazo, multicéntrico, de etiqueta abierta para investigar la eficacia y seguridad de un régimen combinado de eltrombopag y ciclosporina en pacientes con anemia aplásica grave (SAA) como tratamiento de primera línea y Una extensión con hasta 60 meses de seguimiento. Todos los pacientes recibirán eltrombopag durante 6 meses con ciclosporina. Los pacientes que responden (que tuvieron una respuesta hematológica general a los 6 meses) continuarán reduciendo la ciclosporina durante un máximo de 30 meses y serán seguidos durante un seguimiento posterior al tratamiento de hasta 60 meses mediante visitas clínicas regulares. Los pacientes que no tengan una respuesta hematológica general (no respondedores) al final del punto temporal de 6 meses se suspenderán del tratamiento y se les dará seguimiento para el seguimiento post-tratamiento no respondedor hasta 60 meses.

El uso de eltrombopag y ciclosporina combina dos terapias con diferentes modos de acción. La ciclosporina actúa como un inmunosupresor y eltrombopag actúa como un estimulador de las células progenitoras de la médula ósea. Dado que actualmente se considera que la Anemia Apl´sica Severa tiene una patogénesis autoinmune que resulta en la destrucción de las células progenitoras de la médula ósea, la combinación de eltrombopag y ciclosporina es atractiva. La experiencia preliminar con su uso combinado parece favorable, sin que se haya observado una toxicidad adversa hasta la fecha.

ENSAYO DISPONIBLE
PALABRAS CLAVE
Anemia aplásica severa, Eltrombopag, Ciclosporina

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