Estudio fase I/II, multicéntrico, abierto, de FT-2102 como agente único y en combinación con azacitidina o citarabina en pacientes con leucemia mieloide aguda o síndrome mielodisplásico con mutación IDH1 (NCT02719574)
- Leucemia mieloide aguda demostrada patológicamente (LMA) o Síndrome mielodisplásico (MDS) de riesgo alto o riesgo alto, según se define según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS) o el Sistema de puntuación de pronóstico internacional revisado (IPSS-R) con recaída o refractario (R / R) a la terapia estándar y / o para la cual la terapia estándar está contraindicada o que no ha respondido adecuadamente a la terapia estándar.
- Los pacientes deben tener documentada la enfermedad mutada en el gen IDH1-R132 según lo evaluado por el sitio
- Buen estado de rendimiento
- Buena función renal y hepática.
- Pacientes con metástasis sintomáticas del sistema nervioso central (SNC) u otra localización del tumor (como compresión de la médula espinal, otra masa compresiva, lesión dolorosa no controlada, fractura de hueso, etc.) que requieren una intervención terapéutica urgente, cuidados paliativos, cirugía o radioterapia
- Insuficiencia cardíaca congestiva (clase III o IV de la New York Heart Association) o angina de pecho inestable. Historia previa de infarto de miocardio dentro de 1 año antes del ingreso al estudio, hipertensión no controlada o arritmias no controladas
- Enfermedad pulmonar (p. Ej., EPOC, asma, etc.) que no está controlada (síntomas moderados a severos) con la medicación actual
- Infecciones activas, descontroladas de bacterias, virus o hongos, que requieren terapia sistémica
Este estudio de Fase 1/2 evaluará la seguridad, la eficacia, la PK y la DP de FT-2102 como agente único o en combinación con azacitidina o citarabina. La etapa de la Fase 1 del estudio se divide en 2 partes distintas: una parte de aumento de la dosis, que utilizará un diseño abierto de FT-2102 (agente único) y FT-2102 + azacitidina (agente de combinación) administrado a través de uno o más horarios de dosificación intermitentes seguidos de una parte de expansión de la dosis. La parte de aumento de la dosis incluirá a los pacientes en hasta 5 cohortes de expansión, estudiando la actividad del agente único FT-2102, así como la actividad de combinación con azacitidina o citarabina. Luego de completar las cohortes relevantes de la Fase 1, la Fase 2 comenzará la inscripción. Los pacientes serán inscritos en 6 cohortes diferentes.
