Estudio fase 2B, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de NEOD001 en sujetos previamente tratados con amiloidosis de cadenas ligeras (AL) con disfunción cardíaca persistente (PRONTO)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Amiloidosis Primaria AL
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Controlado con placebo, Doble ciego
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Puerta de Hierro
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dra. Isabel Krsnik Castelló
FECHA DE APERTURA
Marzo, 2016
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Amiloidosis AL con ≥1 tratamientos previos que hayan alcanzado al menos RP.
- Disfunción cardíaca: BNP entre 650-5000 estable ó en aumento, clínica actual ó pasada de insuficiencia cardíaca, ecocardiograma con pared ventricular >12 mm ó biopsia endomiocárdica con amiloide.
- Aclaramiento de creatinina >30 ml/min.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- NT-proBNP >8.500 pg/ml.
- Hipotensión ortostática sintomática.
- Infarto de miocardio reciente.
- Quimioterapia en los 6 meses previos ó trasplante autólogo en el año previo.
- Radioterapia ó cirugía mayor en las 4 semanas previas.
- Neoplasia maligna ó infección activa.
- Infección por VIH, VHB ó VHC no controlada.
DESCRIPCIÓN
Dirigido a pacientes con amiloidosis AL ya tratada y que se encuentren al menos en RP y > 6 meses sin tratamiento. Requiere persistencia de disfunción cardiaca. Los enfermos se aleatorizan a recibir el anticuerpo monoclonal humanizado NEOD 001 con administración mensual ó placebo.
El tratamiento dura 1 año, realizando un análisis de seguridad y eficacia. Aquellos enfermos que caigan en la rama control tienen garantizado el anticuerpo al acabar los 12 meses. El coste de los viajes es abonado a los enfermos.
PALABRAS CLAVE
amiloidosis, AL, amiloidosis primaria, PRONTO, NEOD001, cardiaca
