ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase III

Trombopenia inmune primaria

Agosto, 2026

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El consentimiento informado firmado implica el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el ICF y en este protocolo. Edad ¿ 18 años o ¿ de la edad legal en el país si es mayor de 18 años en el momento de firmar el consentimiento informado. Diagnóstico de trombocitopenia inmunitaria (TPI) primaria según el Informe de Consenso Internacional (ICR) de 2019 que no se haya tratado previamente y que requiera tratamiento. Cualquier recuento plaquetario inferior a 30 × 109/l antes de cualquier intervención médica en un individuo o recuento plaquetario inferior a 50 × 109/l con síntomas hemorrágicos clínicamente significativos y concomitantes antes de cualquier intervención médica. Los participantes deben utilizar los métodos anticonceptivos especificados en el protocolo, durante el tratamiento y durante un período adicional de un mes tras la última dosis del medicamento en investigación

Presencia de hemorragia potencialmente mortal, a menos que el participante se encuentre médicamente estable y haya vuelto a los valores clínicos basales antes de la aleatorización. Participante con infección sistémica activa o síntomas que indiquen una infección aguda y/o no controlada en los 7 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del ensayo, a menos que el ciclo de tratamiento antimicrobiano se haya completado antes de la primera dosis del tratamiento del ensayo. Nota: se permiten las infecciones urinarias leves y la faringitis bacteriana que no presente complicaciones si responden al tratamiento activo. Acontecimiento trombótico venoso en los 3 meses anteriores a la aleatorización o acontecimiento trombótico arterial (p. ej., accidente isquémico transitorio o ictus) en los 6 meses anteriores a la aleatorización. Cirugía mayor en los 28 días o cirugía menor en los 3 días anteriores a la aleatorización. Isquemia sintomática o arritmia no controlada, y/o insuficiencia cardíaca de moderada a grave (clasificación funcional de la NYHA III, IV) al inicio. Hipertensión no controlada antes de la aleatorización. Enfermedades cardiovasculares tratadas de forma inadecuada, como miocardiopatía, cardiopatía congénita grave o bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado en los 4 meses anteriores a la aleatorización. "Alteración de la función hepática o renal en la selección, determinada por cualquiera de los siguientes criterios: ¿ bilirrubina total > 1,5 x LSN ¿ alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 x LSN ¿ aclaramiento de creatinina < 45 ml/min, calculado utilizando la fórmula de Cockcroft-Gault" Haber recibido vacunas vivas o vivas atenuadas en las 4 semanas anteriores a la aleatorización, o tener previsto recibirlas durante el estudio propuesto. Se acepta la administración de vacunas inactivadas (con microbios muertos). Antecedentes de esplenectomía total. Tratamiento previo dirigido a la TPI; sin embargo, se permite el tratamiento de urgencia de la TPI antes de la primera dosis del fármaco del estudio sin período de lavado, pero limitado a las siguientes dosis y duraciones máximas: ¿Predniso(lo)na: 1 mg/kg/día durante 3 días consecutivos: ¿ Dexametasona: 40 mg/día durante 1 día o un total de 40 mg durante 2 días consecutivos ¿ Metilprednisolona: 1 mg/kg/día durante 1 día o un total de 1 mg/kg/día durante 2 días consecutivos ¿ IgIV: 2 g/kg durante 2 días consecutivos ¿ Anti-D: 50 µg/kg en una dosis única durante 1 día ¿ Transfusión de plaquetas: según sea necesario durante un máximo de 3 días El participante presenta sensibilidad o intolerancia conocida a cualquiera de los productos que se administrarán durante el estudio (p. ej., diabetes no controlada) o a cualquier producto derivado de Escherichia coli (p. ej., filgrastim, pegfilgrastim, determinadas insulinas). Haber recibido rituximab (para cualquier indicación) antes de la aleatorización. Agentes alquilantes en las 8 semanas anteriores a la aleatorización. Uso de tratamiento anticoagulante y/o antiplaquetario concomitante. Necesidad de tomar fármacos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) y consumo de AINE en los 7 días anteriores a la aleatorización. Estar recibiendo actualmente una intervención del ensayo, o haber transcurrido menos de 30 días o 5 semividas si se conoce (lo que ocurra más tarde) desde la finalización de una intervención del ensayo en otro ensayo de un fármaco o dispositivo en investigación. Según el criterio del participante y el investigador, es improbable que el participante pueda completar todas las visitas o procedimientos, restricciones y requisitos del protocolo. Antecedentes o signos de cualquier otro trastorno, condición o enfermedad clínicamente significativos que, en opinión del investigador, pudieran suponer un riesgo para la seguridad del participante. Mujeres actualmente embarazadas (confirmado con una prueba de embarazo positiva) o en período de lactancia, o que tengan previsto quedarse embarazadas, donar óvulos o amamantar mientras estén en el ensayo hasta que transcurra un período adicional de un mes después de la última dosis del medicamento en investigación. Otras citopenias, excepto anemia ferropénica. Enfermedades autoinmunitarias conocidas distintas de la TPI. Trombocitopenia inducida por fármacos conocida. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana. Hepatitis crónica activa conocida, cualquiera que sea su causa. Tumor maligno activo o previo, excepto tumor maligno tratado con intención curativa y sin presencia de enfermedad activa confirmada durante ¿ 3 años antes de la aleatorización (no se requiere período de tiempo para el carcinoma de células basales) y que el médico responsable del tratamiento considere de bajo riesgo de recurrencia. Otros trastornos hematopoyéticos (leucemia, síndrome mielodisplásico, etc.) o antecedentes conocidos de trastorno de las células madre de la médula ósea

Comparar la respuesta plaquetaria duradera en los participantes aleatorizados a romiplostim con predniso(lo)na frente a predniso(lo)na sola.

immune thrombocytopenia, trombocitopenia