Estudio fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad de Roxadustat (FG-4592) para el tratamiento de la anemia en pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de bajo riesgo y baja carga de transfusión de hematíes (FGCL-4592-082)
ESTADO CLÍNICO
Publicado
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Síndromes mielodisplásicos
CARACTERÍSTICAS
Aleatorizado, Controlado con placebo, Doble ciego
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Ramón y Cajal
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dra. Ana Jiménez
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. HM Sanchinarro-HM CIOCC
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Dr. J. Pérez de Oteyza
FECHA DE APERTURA
Septiembre, 2017
FECHA DE CIERRE
Diciembre, 2026
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Diagnóstico de SMD de riesgo muy bajo, bajo o intermedio por IPSS-R con <5% de blastos.
- Transfusión de 2-4 unidades de hematíes en las 8 semanas previas o al menos 1 unidad en 2 períodos consecutivos de 8 semanas en las últimas 16 semanas.
- No haber recibido agentes estimulantes de la eritropoyetina en las 8 semanas previas.
- Hemoglobina ≤10 g/dl.
- ECOG 0-2.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Neoplasia en los 3 años previos no curada o con datos de recurrencia.
- SMD secundario.
- Mielofibrosis significativa (≥2).
- SMD con del(5q).
- Eritropoyetina sérica >400 mUI/ml.
- Anemia clínicamente significativa debida a etiologías diferentes al SMD.
DESCRIPCIÓN
El objetivo del estudio es valorar la eficacia y seguridad de FG-4592 en el tratamiento de la anemia en pacientes con SMD de bajo riesgo y reducidos requerimientos transfusionales.
Los pacientes serán aleatorizados a recibir Roxadustat (FG-4592) o placebo por vía oral a dosis ajustadas a peso, que se modificarán según los niveles de hemoglobina. El estudio contempla un período de screening de 28 días seguido de un período de tratamiento de 52 semanas.
PALABRAS CLAVE
Roxadustat, ASP1517, AZD9941, SMD, síndrome mielodisplásico, anemia
