ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase III

Trombopenia inmune primaria

Ocutbre, 2025

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Al participante se le ha diagnosticado TIP primaria persistente durante al menos 12 meses. El diagnóstico se realiza de acuerdo con las directrices de 2019 de la Sociedad Americana de Hematología para la TIP (Neunert et al. 2019) o el Informe de consenso internacional actualizado sobre la investigación y el tratamiento de la TIP primaria (Provan et al. 2019), según corresponda en el ámbito local. El diagnóstico de TIP del participante está respaldado por una respuesta previa a un tratamiento para la TIP (sin incluir un AR-TPO), definida como haber alcanzado un recuento de plaquetas ¿50 000/µl. El participante tiene indicios de respuesta insuficiente o intolerancia al menos a 1 tratamiento de primera línea disponible en la actualidad para el tratamiento de la TIP (por ejemplo, corticoesteroides) y al menos a 1 tratamiento de segunda línea disponible en la actualidad para el tratamiento de la TIP (por ejemplo, AR-TPO, rituximab, fostamatinib, micofenolato). La respuesta insuficiente al tratamiento previo se define como la imposibilidad de alcanzar un recuento de plaquetas sostenido de al menos 50 000/µl o duplicar el recuento basal de plaquetas después de un ciclo adecuado de tratamiento previo para la TIP. La intolerancia se define como un efecto secundario documentado que causa la interrupción del tratamiento. El participante tiene un recuento de plaquetas medio <30 000/µl (con valores individuales ¿35 000/µl) obtenido de al menos 2 mediciones consecutivas tomadas con un intervalo de al menos 5 días de diferencia durante la selección (y puede incluir el día 1), con al menos 1 de esas mediciones efectuada en los 14 días anteriores a la administración de la primera dosis del medicamento en investigación (MI) (día 1). Si el participante recibe un tratamiento habitual permitido para la TIP en el momento de la selección y se pretende continuar con él, el tratamiento puede proseguir a lo largo del ensayo si la dosis y la frecuencia se han mantenido estables durante al menos 4 semanas antes de recibir la primera dosis del MI (es decir, el día 1) y se espera que permanezcan estables a lo largo de todo el ensayo. Los tratamientos concomitantes permitidos pueden ser, entre otros, 1 medicamento de cada una de las 3 categorías siguientes: a) Un agonista del receptor de la trombopoyetina (p. ej., romiplostim, eltrombopag, avatrombopag, hetrombopag) y/o b) Un corticoesteroide oral administrado a diario o en días alternos (sin superar una dosis diaria de 20 mg de prednisolone o equivalente) y/o c) Fostamatinib. Si los participantes no tienen previsto seguir recibiendo estos fármacos durante el ensayo, debe respetarse el período de lavado de los mismos. Consulte la sección 6.8.2 para obtener más información

El participante tiene una TIP secundaria. El participante ha tenido algún episodio trombótico o embólico en los 12 meses anteriores a la firma del DCI. El participante se ha sometido a una esplenectomía. El participante ha recibido tratamiento anti-CD20 en los 12 meses anteriores a la selección y se aplica cualquiera de las siguientes condiciones: a) La última dosis se administró en los 6 meses anteriores a la selección. b) La última dosis se administró entre 6 y 12 meses antes de la selección y el participante tiene un recuento de CD19+ por debajo del límite inferior de la normalidad. El participante ha recibido algún anticuerpo monoclonal o policlonal para inmunomodulación en los 6 meses previos al día 1. El participante ha recibido tratamiento con inmunoglobulinas intravenosas (IgIV), inmunoglobulinas s.c., trombopoyetina recombinante humana, inmunoglobulinas anti-D o efgartigimod en las 4 semanas anteriores a la firma del DCI, o está previsto que reciba tratamiento para la trombocitopenia distinto de su tratamiento estándar para la TIP (p. ej., tratamiento de rescate, administración de hemoderivados) entre la selección y el día 1

Evaluar la eficacia del mezagitamab en comparación con el placebo para lograr una respuesta plaquetaria duradera en participantes de edad ¿18 años con TPI crónica

immune thrombocytopenia, trombocitopenia, trombocitopenia inmune