ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase III

Terapia celular y T-CARs, Trombosis y Anticoagulantes, Linfoma

Abril, 2026

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1. Edad ¿16 años en el momento de la firma del documento de consentimiento informado/asentimiento 8. En caso de estar en tratamiento con testosterona, haber mantenido una dosis de sustitución estable durante al menos 30 días antes de la selección. 9. Los participantes deben comprometerse a seguir las directrices sobre métodos anticonceptivos muy eficaces especificadas en el protocolo. 11. Capacidad para otorgar el consentimiento informado o el asentimiento firmado, según lo descrito en el protocolo, lo que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones establecidos en el documento de consentimiento informado (DCI) y en el protocolo, así como la autorización para utilizar información sanitaria confidencial conforme a la normativa de privacidad nacional y local. 12. Voluntad y capacidad del participante para cumplir y tolerar las visitas programadas, el plan de administración del tratamiento y las evaluaciones del estudio durante su duración. Diagnóstico de DM1 confirmado mediante genética molecular con tamaño de repetición de trinucleótidos >100. Se aceptan resultados históricos de pruebas clínicas. 3. Miotonía clínicamente evidente, equivalente a un tiempo de apertura de la mano de al menos 2 segundos según una lectura central de los valores de la prueba de vídeo de apertura de la mano (vHOT) del dedo corazón. 4. Fuerza de prensión media de ambas manos ¿5 % y ¿85 % del valor previsto normal. 5. Tiempo ¿8 segundos en la prueba de levantarse y sentarse cinco veces (5 × STS), sin el uso de dispositivos de asistencia como bastones, andadores u ortesis. Se permite el uso de ortesis submaleolares y plantillas o soportes que no se extiendan por encima del maléolo durante las pruebas 6. Capacidad para completar la prueba de marcha de 10 metros (10-MWRT) sin el uso de dispositivos de asistencia como bastones, andadores u ortesis. Se permite el uso de ortesis submaleolares y plantillas o soportes que no se extiendan por encima del maléolo durante las pruebas. 7. Índice de masa corporal (IMC) <35 kg/m2

1. Enfermedad médica actual o pasada, antecedentes médicos, hallazgos físicos o anomalías en pruebas de laboratorio que, a juicio del investigador, puedan afectar a la seguridad, dificultar el cumplimiento adecuado del régimen de administración y del seguimiento, y/o interferir en la evaluación e interpretación de los resultados del estudio. 12. Afección médica distinta de la DM1 que afecte de forma significativa a la deambulación o a la participación en las evaluaciones funcionales. 13. Diabetes mellitus no controlada u otra enfermedad médica grave que pueda dificultar la interpretación de la seguridad o la eficacia del estudio, a juicio del investigador. 19. Uso de medicamentos agonistas del péptido similar al glucagón tipo 1 (GLP-1) o medicamentos incretínicos como semaglutida, dulaglutida, liraglutida, exenatida o tirzepatida dentro de un período equivalente a 5 semividas del medicamento antes de realizar las evaluaciones de selección. 14. No podrán participar las personas con bloqueo cardíaco de segundo o tercer grado, arritmias ventriculares, un ECG con intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia (QTcF) ¿450 ms en hombres o ¿460 ms en mujeres, intervalo PR ¿240 ms, bloqueo de rama izquierda o un defecto de conducción que, a juicio del investigador, sea clínicamente significativo, salvo que tengan implantado un marcapasos o desfibrilador con una antelación superior a 2 semanas respecto a la visita de selección. 15. Personas con enfermedad estructural cardíaca conocida, evidencia de miocardiopatía no compactada o fracción de eyección del ventrículo izquierdo <40 % (según la imagen más reciente disponible). 16. Antecedentes de intento de suicidio, conducta suicida o ideación suicida en los 6 meses previos a la visita de selección que correspondan a los niveles 4 o 5 de la escala de gravedad de ideación suicida de Columbia (C-SSRS) o, a juicio del investigador, si presenta un riesgo significativo de suicidio. 17. Tratamiento con medicamentos que puedan mejorar la miotonía o los desenlaces funcionales clínicos dentro de un período equivalente a 5 semividas del medicamento antes de realizar las evaluaciones de selección. Esto puede incluir, entre otros: mexiletina, fenitoína, carbamazepina, procainamida, disopiramida, ranolazina, flecainida, lamotrigina, nifedipino, acetazolamida, clomipramina, imipramina, amitriptilina, taurina o quinina. 18. Tratamiento actual con terapia inmunosupresora sistémica. 4. Diagnóstico conocido de DM1 congénita. 2. Antecedente de cirugía mayor (según el criterio del investigador) en las 12 semanas previas al inicio de la selección, excepto si se trata de un marcapasos o desfibrilador implantado, o previsión de cirugía mayor durante el período controlado con placebo del estudio (según el criterio del investigador). 10. Presión arterial sistólica persistente <90 mm Hg o signos/síntomas de hipotensión o deshidratación/depleción de volumen. 3. Diagnóstico conocido de DM1 congénita. 5. Antecedente de enfermedad hepática clínicamente significativa o tratamiento en curso para enfermedad hepática, o niveles de ALT elevados >3 veces el límite superior de normalidad (LSN) en la visita de selección. 6. Antecedente de enfermedad hematológica clínicamente significativa o presencia de alguno de los siguientes resultados hematológicos en la visita de selección: Plaquetas o hemoglobina por debajo del límite inferior de normalidad según edad y sexo. 7. Antecedente de enfermedad renal clínicamente significativa, tratamiento en curso para enfermedad renal (se permite el tratamiento para la hipertensión) o tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <60 ml/min calculada con la fórmula de la Colaboración en Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI) mediante la ecuación de la cistatina C. 8. Lesión renal aguda en las 12 semanas previas a la visita de selección, caracterizada por un aumento de la creatinina sérica de 0,3 mg/dl en 48 horas o un aumento de 1,5 veces en una semana. 9. Hematuria >5 hematíes por campo de gran aumento (eritrocitos por campo de gran aumento) en el análisis de orina durante la visita de selección. Incapacidad para cumplir con los requisitos de actividad física (p. ej., abstenerse de ejercicio extenuante) desde la selección hasta el final del período controlado con placebo Cualquier participante que esté embarazada o amamantando o que planee quedarse embarazada durante el estudio 20. Uso de medicamentos nefrotóxicos dentro de un período equivalente a 5 semividas del medicamento antes de realizar las evaluaciones de selección. Esto puede incluir, entre otros: antiinflamatorios no esteroideos (AINE), aminoglucósidos (p. ej., gentamicina y estreptomicina), bifosfonatos y antivirales (p. ej., aciclovir y adefovir). También se excluyen los procedimientos programados que requieran el uso de contraste durante el estudio. 11. Cáncer activo o antecedente de cáncer en los últimos 5 años, salvo carcinoma basocelular o escamoso de piel, o carcinoma in situ de cuello uterino extirpado con éxito y considerado curado al menos 1 año antes de la visita de selección. Se podrá incluir a los participantes con cáncer en remisión desde hace más de 5 años antes de la selección, previa consulta con el monitor médico. 21. Haber recibido previamente terapia génica o algún otro fármaco, agente biológico o producto sanitario en fase de investigación dentro de un período de 5 semividas (si se conoce) o dentro de los 4 meses previos al inicio de la selección, lo que ocurra más tarde. Se puede admitir a personas tratadas anteriormente con terapias de oligonucleótidos (incluido ARN interferente pequeño [siRNA]) si la última dosis del fármaco en investigación se administró ¿3 años antes. 22. Capacidad vital forzada (CVF) estimada <50 % (en posición sentada). 23. Inactividad física reciente (p. ej., inmovilización de más de 3 días) si, a juicio del investigador, esto podría impedir al participante cumplir los requisitos del estudio. 24. Incapacidad para someterse con éxito a una punción venosa o para tolerar el acceso venoso. 25. Incapacidad, o capacidad reducida, para realizar los procedimientos del estudio y/o completarlo debido a deterioro físico o cognitivo, o por consumo de drogas ilícitas o abuso de alcohol, según el juicio del investigador

Evaluar la eficacia de DYNE-101 en comparación con placebo, medida por la mejora de la función muscular

antagonistas de la vitamin k, bispecific antibody, vitamin k antagonist