Estudio fase III aleatorizado, abierto, multicéntrico de Ruxolitinib versus mejor terapia disponible en pacientes con enfermedad injerto contra receptor refractaria a corticoides después de trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos (CINC424C2301; REACH2)
- Trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos, independientemente de la fuente de obtención de los mismos y el régimen de acondicionamiento empleado.
- EICR agudo grado II-IV que requiera tratamiento inmunosupresor sistémico.
- Corticorefractariedad, definida tras administrar Metilprednisolona 2 mg/kg/día o equivalente, sola o en combinación con inhibidores de calcineurina y alguno de los siguientes:
- Progresión respecto al inicio del tratamiento en la evaluación por órganos tras 3 días de tratamiento.
- Ausencia de al menos respuesta parcial mínima en la evaluación por órganos tras 7 días de tratamiento.
- Necesidad de incrementar la dosis de esteroides a Metilprednisolona ≥2 mg/kg/día (o equivalente).
- Incapacidad de reducir la dosis de Metilprednisolona a <0.5 mg/kg/día (o equivalente) durante 7 días.
- Haber recibido tratamiento previo para EICR aguda refractaria a esteroides.
- Infección activa no controlada que requiera tratamiento (se considerará controlada si se ha instaurado tratamiento en el momento del screening y no ha habido datos de progresión; no considerándose progresión la fiebre persistente si no se acompaña de otros síntomas/signos).
- Infección no controlada por CMV, VEB, VHB, VHC o VHH-6.
- Recaída de la neoplasia basal o tratamiento de la recaída tras el trasplante o necesidad de retirada rápida de la inmunosupresión debido a recaída precoz.
El estudio está orientado a evaluar la eficacia y seguridad de Ruxolitinib frente a la mejor terapia disponible en el tratamiento de la EICR aguda refractaria a esteroides tras un trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos. El objetivo principal es la tasa global de respuesta (ORR) a 28 días.
Los pacientes incluidos se distribuirán aleatoriamente a recibir Ruxolitinib 10 mg cada 12 horas por vía oral o la mejor terapia, a criterio del investigador.
