A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Mitapivat in Pediatric Subjects With Pyruvate Kinase Deficiency Who Are Not Regularly Transfused, Followed by a 5-Year Open-label Extension Period Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos pediátricos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones con regularidad, seguido de un periodo de extensión abierto de 5 años
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase III
PATOLOGÍA
Anemias Carenciales, Anemias Congénitas y Hemolíticas, Leucemia mieloide aguda, Trasplante de progenitores hematopoyéticos
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Quirónsalud Madrid
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Rafael Arroyo
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Ramón y Cajal
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Lucienne Costa-Frossard França
FECHA DE APERTURA
Diciembre, 2021
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Pyruvate Kinase Deficiency Deficiencia de piruvato cinasa
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
21.1
DESCRIPCIÓN
Hb response, defined as a >=1.5 g/dL (0.93 mmol/L) increase in Hb concentration from baseline that is sustained at 2 or more scheduled assessments at Weeks 12, 16, and 20 during the Double-blind Period. The individual subject's baseline Hb concentration is defined as the average of all available Hb concentrations collected for that subject during the Screening Period up to the first dose of study drug. La respuesta de la Hb, definida como un aumento >=1,5 g/dl (0,93 mmol/l) en la concentración de Hb desde el inicio que se mantiene en 2 o más evaluaciones programadas en las semanas 12, 16 y 20 durante el periodo doble ciego. La concentración inicial de Hb del sujeto individual se define como la media de todas las concentraciones de Hb disponibles recogidas en ese sujeto durante el periodo de selección y hasta la primera dosis del fármaco del estudio.
PALABRAS CLAVE
anaemia, anemia, donor lymphocyte infusion, hemolytic anemia, ph + acute lymphoblastic leukemia
