ENSAYO CLÍNICO

Reclutando

Fase III

Leucemia mieloide aguda, --> Otros, Terapia celular y T-CARs, Trasplante de progenitores hematopoyéticos, Linfoma Folicular, Enfermedad de células falciformes, Linfoma

Noviembre, 2024

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Diagnóstico de miastenia gravis con debilidad muscular generalizada que cumple con los criterios clínicos de clasificación de la categoría II a la IVa según la Fundación Estadounidense de la Miastenia Gravis (Myasthenia Gravis Foundation of America): ¿ En participantes con resultado positivo para anticuerpos frente a los receptores acetilcolínicos (anti-AChR) o anticuerpos frente a la cinasa mioespecífica (anti-MuSK). ¿ En participantes que sean seronegativos en autoanticuerpos y participantes con resultado positivo para anticuerpos frente a la proteína 4 relacionada con el receptor de las lipoproteínas de baja densidad (anti-LRP4). Tener una puntuación en la selección y al inicio superior o igual a (¿) 6 en la escala de actividades de la vida diaria para la miastenia gravis (Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living, MG-ADL), y al menos el 50 por ciento (%) de la puntuación total se debe a síntomas no oculares. Si se recibe tratamiento con corticoesteroides orales: tener una dosis diaria estable durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización. En ese caso, la dosis diaria de corticoesteroides orales no debe superar los 20 miligramos (mg)/día para la prednisona o prednisolona o 16 mg/día para la metilprednisolona. Si se recibe tratamiento con inhibidores de la acetilcolinesterasa: tener una dosis diaria estable durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización. Tener un peso corporal ¿40 kilogramos. Podrían aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo

Trastorno inmunitario que no sea MG ni ninguna otra afección que requiera tratamiento crónico con corticoesteroides orales, intravenosos, intramusculares o intraarticulares. No es motivo de exclusión tener una tiroidopatía bien controlada, según el investigador encargado del tratamiento o el médico responsable habitual del participante, registrada en los documentos originales. Neoplasia maligna activa o antecedentes de cáncer. Tratamiento con inmunodepresores no esteroideos utilizados en la MGg, como azatioprina, micofenolato de mofetilo, metotrexato, ciclosporina o tacrólimus, en las 4 semanas previas a la aleatorización. Antecedentes de crisis convulsivas generalizadas (salvo los antecedentes de convulsiones febriles durante la infancia del participante) Antecedentes de infecciones recurrentes (es decir, 3 o más infecciones por año confirmadas en datos originales disponibles) en los últimos 2 años. Suspensión del tratamiento con cualquier inmunodepresor no esteroideo utilizado en la MGg, como azatioprina, micofenolato de mofetilo, metotrexato, ciclosporina, ciclofosfamida o tacrólimus en los últimos 6 meses previos a la selección. Si la MGg se trata con inmunodepresores no esteroideos, la dosis en la selección es superior a los 50 mg/día de azatioprina, 500 mg/día de micofenolato de mofetilo, 1 mg/día de tacrólimus, 50 mg/día de ciclosporina, 25 mg/día de ciclofosfamida o 7,5 mg/semana de metotrexato Participación en un estudio clínico de cualquier fármaco en investigación en los 6 meses anteriores a la aleatorización, o 5 semividas del fármaco en investigación utilizado en el estudio clínico anterior, lo que dure más. Sin embargo, los participantes con cualquier exposición previa a la cladribina no pueden entrar en el estudio, independientemente del momento de la exposición. Tratamiento con inhibidores del FcRn o del complemento (como eculizumab, rozanolixizumab, efgartigimod, ravulizumab, zilucoplán o nipocalimab) en las 8 semanas anteriores a la aleatorización. Antecedentes de timectomía en los 6 meses anteriores a la selección. D¿autres critères d¿exclusion définis par le protocole pourraient s¿appliquer. Aplicable solo en Francia: personas bajo protección judicial, personas no afiliadas a un régimen de seguridad social, adultos en situación de tutela. Resultado negativo en anticuerpos contra el virus de la varicela-zóster en la selección. Podrían aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo. D¿autres critères d¿exclusion définis par le protocole pourraient s¿appliquer. Síndrome miasténico congénito, síndrome miasténico de Lambert-Eaton, miopatía hereditaria, distrofia muscular, miopatía adquirida o cualquier otra enfermedad neurológica o sistémica que imite la debilidad muscular de la MG, ya sea una sospecha o exista caracterización molecular. Infección vírica, bacteriana o fúngica activa clínicamente significativa, incluidos los hallazgos de RM cerebrales compatibles con signos de infección como la LMP, o algún episodio importante de infección que requiera hospitalización o tratamiento con antinfecciosos parenterales en las 4 semanas anteriores a la selección (o durante la misma), o finalización del tratamiento con antinfecciosos orales en las 2 semanas anteriores a la selección (o durante la misma), o antecedentes de infecciones recidivantes (es decir, 3 o más infecciones del mismo tipo en un periodo de 12 meses consecutivos). No serían motivo de exclusión la candidosis vaginal, la onicomicosis y el virus del herpes simple genital u oral que el investigador considere suficientemente controlados. Tener antecedentes o un diagnóstico actual de tuberculosis (TB) activa

Evaluar la eficacia clínica de las cápsulas de cladribina (en dosis altas y bajas) en la MGg con respecto al placebo.

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