Estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los efectos biomarcadores de PTC857 en pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (CARDINALS) / A PHASE 2, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, PARALLEL STUDY TO ASSESS THE EFFICACY, SAFETY, TOLERABILITY, PK, AND BIOMARKER EFFECTS OF PTC857 IN ADULT SUBJECTS WITH AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (CARDINALS)
ESTADO CLÍNICO
En marcha
FASE/S DEL ENSAYO
Fase II
PATOLOGÍA
Leucemia linfática crónica y otros SLPC, Leucemia linfoblástica aguda, Leucemia mieloide aguda, Trasplante de progenitores hematopoyéticos, Trombosis y Anticoagulantes, Linfoma
CENTRO INVESTIGADOR
H. Fundación Jiménez Díaz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Maria Jesus Rodriguez Nieto
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. Infanta Leonor
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Ismael Ali García
CENTRO INVESTIGADOR
H.U. La Paz
INVESTIGADOR PRINCIPAL
Rodolfo Álvarez-Sala Walther
FECHA DE APERTURA
Junio, 2022
FECHA DE CIERRE
,
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
21.1
DESCRIPCIÓN
Change from baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) in the modified Intent-to-Treat Analysis Set (mITT) after 24 weeks of treatment Cambio con respecto al inicio del estudio en la escala revisada de valoración funcional en la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRSR, ALS Functional Rating Scale-Revised) en el conjunto de análisis por intención de tratar modificada (IDTm) tras 24 semanas de tratamiento.
PALABRAS CLAVE
acute lymphoblastic leukemia, acute myeloid leukemia, antagonistas de la vitamin k, cord blood, de novo aml, leucemia linfocítica crónica (llc / cll), lma de novo, ph + acute lymphoblastic leukemia, philadelphia positive acute lymphoblastic leukemia, vitamin k antagonist
