Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, Fase 3, de Venetoclax en combinación con Azacitidina en comparación con Azacitidina, en pacientes con leucemia mieloide aguda no tratados anteriormente y no elegibles para terapias de inducción estándar (M15-656)
- Esperanza de vida prevista de 12 semanas como mínimo.
- >= 75 años de edad; O >= 18 a 74 años de edad con al menos una de las enfermedades concomitantes siguientes: ECOG de 2 o 3; antecedentes de ICC con necesidad de tratamiento o fracción de eyección <= 50% o angina estable crónica; DLCO <= 65% o FEV1 <= 65%; aclaramiento de creatinina >= 30 ml/min a < 45 ml/min; insuficiencia hepática moderada con bilirrubina total > 1,5 a <= 3,0 × LSN.
- ECOG 0-2 si >= 75 años; O ECOG 0-3 si >= 18 a 74 años.
- Aclaramiento de creatinina >= 30 ml/min.
- AST <= 3,0 × LSN; ALT <= 3,0 × LSN; bilirrubina <= 1,5 x LSN (pacientes < 75 años de edad pueden tener una bilirrubina <= 3,0 × LSN).
- Tratamiento previo con: hipometilante o cualquier quimioterápico para síndrome mielodisplásico (SMD); células CAR-T; o tratamientos experimentales para MDS o LMA.
- Antecedente de neoplasia mieloproliferativa [NMP] o LMA con traslocación BCR-ABL1.
- Citogenética de riesgo favorable, como t(8;21), inv(16), t(16;16) o t(15;17) según las directrices de la NCCN, versión 2, 2016 para la leucemia mieloide aguda.
- Leucemia promielocítica aguda.
- Afectación activa confirmada del SNC por la LMA.
Este estudio está diseñado para ver si la adición de venetoclax a la azacitidina funciona mejor que la azacitidina por su cuenta.
Es un estudio de fase 3, en pacientes con LMA que tienen 18 o más años y no han sido tratados antes. Los pacientes que forman parte del estudio no deben ser adecuados para la terapia de inducción estándar (tratamiento de inicio habitual).
En este estudio, 2/3 de los pacientes recibirán venetoclax todos los días con azacitidina y el 1/3 restante recibirá placebo con azacitidina. Azacitidina se administrará por vía intravenosa o subcutánea. Se administrará durante 7 días a partir del día 1 de cada ciclo de 28 días.
Los pacientes realizarán visitas de estudio y recibirán tratamiento durante el tiempo que tengan un beneficio clínico. El efecto del tratamiento se verificará mediante: analíticas, médula ósea, exploraciones, medición de efectos secundarios y mediante la realización de cuestionarios de salud.
